Development of Substrate Degradation Enzyme Therapy for Mucopolysaccharidosis IVA Murine Model.

Sawamoto, Kazuki; Tomatsu, Shunji

Sawamoto, Kazuki; Tomatsu, Shunji.

Afiliación

Sawamoto K; Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children, 1600 Rockland Rd., Wilmington, DE 19803, USA.
Tomatsu S; Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children, 1600 Rockland Rd., Wilmington, DE 19803, USA. stomatsu@nemours.org.

Int J Mol Sci ; 20(17)2019 Aug 24.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-31450640

Asunto(s)

Terapia de Reemplazo Enzimático; Mucopolisacaridosis IV/enzimología; Mucopolisacaridosis IV/terapia; Animales; Biomarcadores; Modelos Animales de Enfermedad; Estabilidad de Enzimas; Glicosaminoglicanos/metabolismo; Glicósido Hidrolasas/administración & dosificación; Glicósido Hidrolasas/química; Glicósido Hidrolasas/aislamiento & purificación; Masculino; Ratones; Ratones Noqueados; Mucopolisacaridosis IV/etiología; Mucopolisacaridosis IV/metabolismo; Proteínas Recombinantes; Especificidad por Sustrato; Temperatura; Resultado del Tratamiento

Palabras clave

GALNS; MPS IVA; keratan sulfate; skeletal dysplasia; thermostable keratanase

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Texto completo: 1 Bases de datos: MEDLINE Asunto principal: Mucopolisacaridosis IV / Terapia de Reemplazo Enzimático Tipo de estudio: Etiology_studies Límite: Animals Idioma: En Revista: Int J Mol Sci Año: 2019 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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