Antisense oligonucleotide silencing of FUS expression as a therapeutic approach in amyotrophic lateral sclerosis.

Korobeynikov, Vladislav A; Lyashchenko, Alexander K; Blanco-Redondo, Beatriz; Jafar-Nejad, Paymaan; Shneider, Neil A

Korobeynikov, Vladislav A; Lyashchenko, Alexander K; Blanco-Redondo, Beatriz; Jafar-Nejad, Paymaan; Shneider, Neil A.

Afiliación

Korobeynikov VA; Department of Neurology, Center for Motor Neuron Biology and Disease, Columbia University, New York, NY, USA.
Lyashchenko AK; Department of Pathology and Cell Biology, Columbia University, New York, NY, USA.
Blanco-Redondo B; Department of Neurology, Center for Motor Neuron Biology and Disease, Columbia University, New York, NY, USA.
Jafar-Nejad P; Department of Pathology and Cell Biology, Columbia University, New York, NY, USA.
Shneider NA; Department of Neurology, Center for Motor Neuron Biology and Disease, Columbia University, New York, NY, USA.

Nat Med ; 28(1): 104-116, 2022 01.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-35075293

Asunto(s)

Esclerosis Amiotrófica Lateral/terapia; Silenciador del Gen/efectos de los fármacos; Oligonucleótidos Antisentido/farmacología; Proteína FUS de Unión a ARN/genética; Esclerosis Amiotrófica Lateral/genética; Animales; Modelos Animales de Enfermedad; Humanos; Ratones; Ratones Transgénicos; Mutación

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Texto completo: 1 Bases de datos: MEDLINE Asunto principal: Oligonucleótidos Antisentido / Silenciador del Gen / Proteína FUS de Unión a ARN / Esclerosis Amiotrófica Lateral Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Nat Med Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / MEDICINA Año: 2022 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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