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Intracerebroventricular enzyme replacement therapy in patients with neuronopathic mucopolysaccharidosis type II: Final report of 5-year results from a Japanese open-label phase 1/2 study.
Seo, Joo-Hyun; Kosuga, Motomichi; Hamazaki, Takashi; Shintaku, Haruo; Okuyama, Torayuki.
Afiliación
  • Seo JH; Department of Clinical Genomics, Saitama Medical University, 1397-1 Yamane, Hidaka, Saitama 350-1241, Japan.
  • Kosuga M; Division of Medical Genetics, National Center for Child Health and Development, 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo 157-8535, Japan.
  • Hamazaki T; Department of Pediatrics, Osaka Metropolitan University Hospital, 1-4-3 Asahi-machi, Abeno-ku, Osaka 545-8585, Japan.
  • Shintaku H; Department of Pediatrics, Osaka Metropolitan University Hospital, 1-4-3 Asahi-machi, Abeno-ku, Osaka 545-8585, Japan.
  • Okuyama T; Department of Clinical Genomics, Saitama Medical University, 1397-1 Yamane, Hidaka, Saitama 350-1241, Japan; Division of Medical Genetics, National Center for Child Health and Development, 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo 157-8535, Japan. Electronic address: okuyama-t@ncchd.go.jp.
Mol Genet Metab ; 140(4): 107709, 2023 Dec.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-37922836
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Texto completo: 1 Bases de datos: MEDLINE Asunto principal: Mucopolisacaridosis II / Iduronato Sulfatasa Límite: Child / Humans / Male País/Región como asunto: Asia Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Año: 2023 Tipo del documento: Article País de afiliación: Japón
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