Dantrolene enhances antisense-mediated exon skipping in human and mouse models of Duchenne muscular dystrophy.

Kendall, Genevieve C; Mokhonova, Ekaterina I; Moran, Miriana; Sejbuk, Natalia E; Wang, Derek W; Silva, Oscar; Wang, Richard T; Martinez, Leonel; Lu, Qi L; Damoiseaux, Robert; Spencer, Melissa J; Nelson, Stanley F; Miceli, M Carrie

Kendall, Genevieve C; Mokhonova, Ekaterina I; Moran, Miriana; Sejbuk, Natalia E; Wang, Derek W; Silva, Oscar; Wang, Richard T; Martinez, Leonel; Lu, Qi L; Damoiseaux, Robert; Spencer, Melissa J; Nelson, Stanley F; Miceli, M Carrie.

Afiliação

Kendall GC; Department of Human Genetics, David Geffen School of Medicine, University of California, Los Angeles, Los Angeles, CA 90095, USA.

Sci Transl Med ; 4(164): 164ra160, 2012 Dec 12.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-23241744

Assuntos

Dantroleno/farmacologia; Éxons/genética; Distrofia Muscular Animal/genética; Distrofia Muscular de Duchenne/genética; Oligonucleotídeos Antissenso/farmacologia; Animais; Linhagem Celular; Dantroleno/administração & dosagem; Modelos Animais de Doenças; Sinergismo Farmacológico; Distrofina/metabolismo; Sequenciamento de Nucleotídeos em Larga Escala; Humanos; Injeções Intramusculares; Camundongos; Camundongos Endogâmicos C57BL; Fibras Musculares Esqueléticas/efeitos dos fármacos; Fibras Musculares Esqueléticas/metabolismo; Fibras Musculares Esqueléticas/patologia; Distrofia Muscular Animal/patologia; Distrofia Muscular Animal/fisiopatologia; Distrofia Muscular de Duchenne/patologia; Distrofia Muscular de Duchenne/fisiopatologia; Oligonucleotídeos Antissenso/administração & dosagem; Canal de Liberação de Cálcio do Receptor de Rianodina/metabolismo; Sarcolema/efeitos dos fármacos; Sarcolema/metabolismo; Sarcolema/patologia

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Texto completo: 1 Bases de dados: MEDLINE Assunto principal: Éxons / Oligonucleotídeos Antissenso / Distrofia Muscular de Duchenne / Dantroleno / Distrofia Muscular Animal Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Sci Transl Med Assunto da revista: CIENCIA / MEDICINA Ano de publicação: 2012 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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