Ex vivo gene editing of the dystrophin gene in muscle stem cells mediated by peptide nucleic acid single stranded oligodeoxynucleotides induces stable expression of dystrophin in a mouse model for Duchenne muscular dystrophy.

Nik-Ahd, Farnoosh; Bertoni, Carmen

Nik-Ahd, Farnoosh; Bertoni, Carmen.

Afiliação

Nik-Ahd F; Department of Neurology, David Geffen School of Medicine, University of California Los Angeles, Los Angeles, California, USA.

Stem Cells ; 32(7): 1817-30, 2014 Jul.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-24753122

Assuntos

Distrofina/genética; Distrofia Muscular de Duchenne/patologia; Mioblastos Esqueléticos/metabolismo; Ácidos Nucleicos Peptídicos/genética; Animais; Células Cultivadas; Distrofina/metabolismo; Expressão Gênica; Engenharia Genética; Terapia Genética; Humanos; Camundongos Endogâmicos C57BL; Camundongos Endogâmicos mdx; Camundongos Nus; Fibras Musculares Esqueléticas/metabolismo; Fibras Musculares Esqueléticas/patologia; Distrofia Muscular de Duchenne/metabolismo; Mioblastos Esqueléticos/transplante; Ácidos Nucleicos Peptídicos/metabolismo; Medicina Regenerativa; Transfecção

Palavras-chave

Duchenne muscular dystrophy; Dystrophin; Gene editing; Gene repair; Muscle progenitor cells; Muscle stem cell; Satellite cells; Single stranded oligodeoxynucleotides; mdx5cv

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Texto completo: 1 Bases de dados: MEDLINE Assunto principal: Distrofina / Ácidos Nucleicos Peptídicos / Distrofia Muscular de Duchenne / Mioblastos Esqueléticos Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Stem Cells Ano de publicação: 2014 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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