Small-molecule factor D inhibitors selectively block the alternative pathway of complement in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and atypical hemolytic uremic syndrome.

Yuan, Xuan; Gavriilaki, Eleni; Thanassi, Jane A; Yang, Guangwei; Baines, Andrea C; Podos, Steven D; Huang, Yongqing; Huang, Mingjun; Brodsky, Robert A

Yuan, Xuan; Gavriilaki, Eleni; Thanassi, Jane A; Yang, Guangwei; Baines, Andrea C; Podos, Steven D; Huang, Yongqing; Huang, Mingjun; Brodsky, Robert A.

Afiliação

Yuan X; Division of Hematology, Department of Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine, Baltimore, MD, USA.
Gavriilaki E; Division of Hematology, Department of Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine, Baltimore, MD, USA.
Thanassi JA; Achillion Pharmaceuticals, New Haven, CT, USA.
Yang G; Achillion Pharmaceuticals, New Haven, CT, USA.
Baines AC; Division of Hematology, Department of Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine, Baltimore, MD, USA.
Podos SD; Achillion Pharmaceuticals, New Haven, CT, USA.
Huang Y; Achillion Pharmaceuticals, New Haven, CT, USA.
Huang M; Achillion Pharmaceuticals, New Haven, CT, USA.
Brodsky RA; Division of Hematology, Department of Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine, Baltimore, MD, USA rbrodsky@jhmi.edu.

Haematologica ; 102(3): 466-475, 2017 03.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-27810992

Assuntos

Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica/etiologia; Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica/metabolismo; Fator D do Complemento/antagonistas & inibidores; Inativadores do Complemento/farmacologia; Via Alternativa do Complemento/efeitos dos fármacos; Via Alternativa do Complemento/imunologia; Hemoglobinúria Paroxística/etiologia; Hemoglobinúria Paroxística/metabolismo; Adulto; Idoso; Animais; Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica/diagnóstico; Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica/tratamento farmacológico; Biomarcadores; Complemento C3/imunologia; Complemento C3/metabolismo; Fator D do Complemento/imunologia; Fator D do Complemento/metabolismo; Inativadores do Complemento/administração & dosagem; Citotoxicidade Imunológica; Modelos Animais de Doenças; Eritrócitos/imunologia; Eritrócitos/metabolismo; Feminino; Hemoglobinúria Paroxística/diagnóstico; Hemoglobinúria Paroxística/tratamento farmacológico; Hemólise; Humanos; Macaca fascicularis; Masculino; Pessoa de Meia-Idade; Ligação Proteica; Proteólise; Resultado do Tratamento; Adulto Jovem

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Texto completo: 1 Bases de dados: MEDLINE Assunto principal: Fator D do Complemento / Via Alternativa do Complemento / Inativadores do Complemento / Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica / Hemoglobinúria Paroxística Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Prognostic_studies Limite: Adult / Aged / Animals / Female / Humans / Male / Middle aged Idioma: En Revista: Haematologica Ano de publicação: 2017 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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