Development of a CRISPR/Cas9-based therapy for Hutchinson-Gilford progeria syndrome.

Santiago-Fernández, Olaya; Osorio, Fernando G; Quesada, Víctor; Rodríguez, Francisco; Basso, Sammy; Maeso, Daniel; Rolas, Loïc; Barkaway, Anna; Nourshargh, Sussan; Folgueras, Alicia R; Freije, José M P; López-Otín, Carlos

Santiago-Fernández, Olaya; Osorio, Fernando G; Quesada, Víctor; Rodríguez, Francisco; Basso, Sammy; Maeso, Daniel; Rolas, Loïc; Barkaway, Anna; Nourshargh, Sussan; Folgueras, Alicia R; Freije, José M P; López-Otín, Carlos.

Afiliação

Santiago-Fernández O; Departamento de Bioquímica y Biología Molecular, Facultad de Medicina, Instituto Universitario de Oncología del Principado de Asturias, Universidad de Oviedo, Oviedo, Spain.
Osorio FG; Departamento de Bioquímica y Biología Molecular, Facultad de Medicina, Instituto Universitario de Oncología del Principado de Asturias, Universidad de Oviedo, Oviedo, Spain.
Quesada V; Departamento de Bioquímica y Biología Molecular, Facultad de Medicina, Instituto Universitario de Oncología del Principado de Asturias, Universidad de Oviedo, Oviedo, Spain.
Rodríguez F; Centro de Investigación Biomédica en Red de Cáncer, Madrid, Spain.
Basso S; Departamento de Bioquímica y Biología Molecular, Facultad de Medicina, Instituto Universitario de Oncología del Principado de Asturias, Universidad de Oviedo, Oviedo, Spain.
Maeso D; Departamento de Bioquímica y Biología Molecular, Facultad de Medicina, Instituto Universitario de Oncología del Principado de Asturias, Universidad de Oviedo, Oviedo, Spain.
Rolas L; Departamento de Bioquímica y Biología Molecular, Facultad de Medicina, Instituto Universitario de Oncología del Principado de Asturias, Universidad de Oviedo, Oviedo, Spain.
Barkaway A; William Harvey Research Institute, Barts and The London School of Medicine and Dentistry, Queen Mary University of London, London, UK.
Nourshargh S; William Harvey Research Institute, Barts and The London School of Medicine and Dentistry, Queen Mary University of London, London, UK.
Folgueras AR; William Harvey Research Institute, Barts and The London School of Medicine and Dentistry, Queen Mary University of London, London, UK.
Freije JMP; Departamento de Bioquímica y Biología Molecular, Facultad de Medicina, Instituto Universitario de Oncología del Principado de Asturias, Universidad de Oviedo, Oviedo, Spain.
López-Otín C; Departamento de Bioquímica y Biología Molecular, Facultad de Medicina, Instituto Universitario de Oncología del Principado de Asturias, Universidad de Oviedo, Oviedo, Spain. jmpf@uniovi.es.

Nat Med ; 25(3): 423-426, 2019 03.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-30778239

RESUMO

CRISPR/Cas9-based therapies hold considerable promise for the treatment of genetic diseases. Among these, Hutchinson-Gilford progeria syndrome, caused by a point mutation in the LMNA gene, stands out as a potential candidate. Here, we explore the efficacy of a CRISPR/Cas9-based approach that reverts several alterations in Hutchinson-Gilford progeria syndrome cells and mice by introducing frameshift mutations in the LMNA gene.

Assuntos

Sistemas CRISPR-Cas; Terapia Genética/métodos; Lamina Tipo A/genética; Progéria/terapia; Animais; Células HEK293; Humanos; Lamina Tipo A/metabolismo; Camundongos; Mutação Puntual; Progéria/genética

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Texto completo: 1 Bases de dados: MEDLINE Assunto principal: Progéria / Terapia Genética / Lamina Tipo A / Sistemas CRISPR-Cas Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Nat Med Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / MEDICINA Ano de publicação: 2019 Tipo de documento: Article País de afiliação: Espanha

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