Mucopolysaccharidoses type I gene therapy.

Hurt, Sarah C; Dickson, Patricia I; Curiel, David T

Hurt, Sarah C; Dickson, Patricia I; Curiel, David T.

Afiliação

Hurt SC; Cancer Biology Division, Department of Radiation Oncology, Washington University School of Medicine, St. Louis, Missouri, USA.
Dickson PI; Department of Genetics, Washington University School of Medicine, St. Louis, Missouri, USA.
Curiel DT; Department of Genetics, Washington University School of Medicine, St. Louis, Missouri, USA.

J Inherit Metab Dis ; 44(5): 1088-1098, 2021 09.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-34189746

Assuntos

Edição de Genes/métodos; Terapia Genética/métodos; Iduronidase/genética; Mucopolissacaridose I/terapia; Animais; Sistemas CRISPR-Cas; Dependovirus/genética; Modelos Animais de Doenças; Expressão Gênica; Vetores Genéticos/genética; Glicosaminoglicanos/urina; Humanos; Iduronidase/análise; Iduronidase/metabolismo; Mucopolissacaridose I/patologia

Palavras-chave

CRISPR; adenovirus; gene editing; gene therapy; mucopolysaccharidosis type I

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Texto completo: 1 Bases de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Mucopolissacaridose I / Edição de Genes / Iduronidase Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: J Inherit Metab Dis Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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