An in vivo drug repurposing screen and transcriptional analyses reveals the serotonin pathway and GSK3 as major therapeutic targets for NGLY1 deficiency.

Hope, Kevin A; Berman, Alexys R; Peterson, Randall T; Chow, Clement Y

Hope, Kevin A; Berman, Alexys R; Peterson, Randall T; Chow, Clement Y.

Afiliação

Hope KA; Department of Human Genetics, University of Utah School of Medicine, Salt Lake City, Utah, United States of America.
Berman AR; Department of Human Genetics, University of Utah School of Medicine, Salt Lake City, Utah, United States of America.
Peterson RT; College of Pharmacy, University of Utah, Salt Lake City, Utah, United States of America.
Chow CY; Department of Human Genetics, University of Utah School of Medicine, Salt Lake City, Utah, United States of America.

PLoS Genet ; 18(6): e1010228, 2022 06.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-35653343

Assuntos

Reposicionamento de Medicamentos; Quinase 3 da Glicogênio Sintase; Animais; Defeitos Congênitos da Glicosilação; Drosophila/genética; Drosophila/metabolismo; Humanos; Peptídeo-N4-(N-acetil-beta-glucosaminil) Asparagina Amidase/deficiência; Complexo de Endopeptidases do Proteassoma/metabolismo; Doenças Raras; Serotonina/genética

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Texto completo: 1 Bases de dados: MEDLINE Assunto principal: Quinase 3 da Glicogênio Sintase / Reposicionamento de Medicamentos Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: PLoS Genet Assunto da revista: GENETICA Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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