Overcoming Limitations Inherent in Sulfamidase to Improve Mucopolysaccharidosis IIIA Gene Therapy.

Chen, Yonghong; Zheng, Shujuan; Tecedor, Luis; Davidson, Beverly L

Chen, Yonghong; Zheng, Shujuan; Tecedor, Luis; Davidson, Beverly L.

Afiliação

Chen Y; Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics, The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA 19104, USA.
Zheng S; Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics, The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA 19104, USA.
Tecedor L; Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics, The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA 19104, USA.
Davidson BL; Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics, The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA 19104, USA; Department of Pathology and Laboratory Medicine, University of Pennsylvania, Philadelphia, PA 19104, USA. Electronic address: davidsonbl@chop.email.edu.

Mol Ther ; 26(4): 1118-1126, 2018 04 04.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-29503202

Assuntos

Expressão Gênica; Terapia Genética; Hidrolases/genética; Mucopolissacaridose III/genética; Animais; Linhagem Celular; Dependovirus/genética; Modelos Animais de Doenças; Fibroblastos; Terapia Genética/métodos; Vetores Genéticos/genética; Glicosilação; Humanos; Hidrolases/metabolismo; Lisossomos/metabolismo; Camundongos; Mucopolissacaridose III/metabolismo; Mucopolissacaridose III/patologia; Mucopolissacaridose III/terapia; Fenótipo; Resultado do Tratamento

Palavras-chave

MPS; gene therapy; lysosomal storage disease; protein engineering

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Expressão Gênica / Mucopolissacaridose III / Hidrolases Limite: Animals / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2018 Tipo de documento: Article

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