A Highly Efficacious PS Gene Editing System Corrects Metabolic and Neurological Complications of Mucopolysaccharidosis Type I.

Ou, Li; Przybilla, Michael J; Ahlat, Ozan; Kim, Sarah; Overn, Paula; Jarnes, Jeanine; O'Sullivan, M Gerard; Whitley, Chester B

Ou, Li; Przybilla, Michael J; Ahlat, Ozan; Kim, Sarah; Overn, Paula; Jarnes, Jeanine; O'Sullivan, M Gerard; Whitley, Chester B.

Afiliação

Ou L; Gene Therapy Center, Department of Pediatrics, University of Minnesota, Minneapolis, MN 55455, USA. Electronic address: ouxxx045@umn.edu.
Przybilla MJ; Gene Therapy Center, Department of Pediatrics, University of Minnesota, Minneapolis, MN 55455, USA.
Ahlat O; Comparative Pathology Shared Resource, University of Minnesota Masonic Cancer Center, Saint Paul, MN 55108, USA.
Kim S; Department of Experimental and Clinical Pharmacology, College of Pharmacy, University of Minnesota, Minneapolis, MN 55455, USA.
Overn P; Comparative Pathology Shared Resource, University of Minnesota Masonic Cancer Center, Saint Paul, MN 55108, USA.
Jarnes J; Department of Experimental and Clinical Pharmacology, College of Pharmacy, University of Minnesota, Minneapolis, MN 55455, USA.
O'Sullivan MG; Comparative Pathology Shared Resource, University of Minnesota Masonic Cancer Center, Saint Paul, MN 55108, USA.
Whitley CB; Gene Therapy Center, Department of Pediatrics, University of Minnesota, Minneapolis, MN 55455, USA.

Mol Ther ; 28(6): 1442-1454, 2020 06 03.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-32278382

Assuntos

Edição de Genes/métodos; Expressão Gênica; Terapia Genética; Iduronidase/genética; Mucopolissacaridose I/genética; Mucopolissacaridose I/terapia; Transgenes; Animais; Encéfalo/metabolismo; Sistemas CRISPR-Cas; Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas e Regularmente Espaçadas; Dependovirus/genética; Modelos Animais de Doenças; Ativação Enzimática; Dosagem de Genes; Ordem dos Genes; Técnicas de Transferência de Genes; Terapia Genética/efeitos adversos; Terapia Genética/métodos; Vetores Genéticos/genética; Humanos; Fígado/metabolismo; Fígado/patologia; Camundongos; Mucopolissacaridose I/metabolismo; RNA Guia de Cinetoplastídeos; Resultado do Tratamento

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Expressão Gênica / Mucopolissacaridose I / Transgenes / Edição de Genes / Iduronidase Limite: Animals / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2020 Tipo de documento: Article

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