A Highly Efficacious PS Gene Editing System Corrects Metabolic and Neurological Complications of Mucopolysaccharidosis Type I.
Mol Ther
; 28(6): 1442-1454, 2020 06 03.
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em En
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| ID: mdl-32278382
Texto completo:
1
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MEDLINE
Assunto principal:
Terapia Genética
/
Expressão Gênica
/
Mucopolissacaridose I
/
Transgenes
/
Edição de Genes
/
Iduronidase
Limite:
Animals
/
Humans
Idioma:
En
Ano de publicação:
2020
Tipo de documento:
Article