Accelerating Rare Disease Drug Development: Lessons Learned from Muscular Dystrophy Patient Advocacy Groups.

Huml, Raymond A; Dawson, Jill; Bailey, Michelle; Nakas, Nermina; Williams, Jane; Kolochavina, Maryna; Huml, Jonathan R

Huml, Raymond A; Dawson, Jill; Bailey, Michelle; Nakas, Nermina; Williams, Jane; Kolochavina, Maryna; Huml, Jonathan R.

Afiliação

Huml RA; Syneos Health®, Morrisville, NC, USA. raymond.huml@syneoshealth.com.
Dawson J; , Danville, CA, USA.
Bailey M; Syneos Health®, Morrisville, NC, USA.
Nakas N; Syneos Health®, Morrisville, NC, USA.
Williams J; Syneos Health®, Morrisville, NC, USA.
Kolochavina M; Syneos Health®, Morrisville, NC, USA.
Huml JR; University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC, USA.

Ther Innov Regul Sci ; 55(2): 370-377, 2021 03.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-32974874

Assuntos

Distrofias Musculares; Preparações Farmacêuticas; Humanos; Distrofias Musculares/tratamento farmacológico; Defesa do Paciente; Doenças Raras/tratamento farmacológico; Sistema de Registros

Palavras-chave

Muscular dystrophy; Patient advocacy; Rare disease drug development

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Preparações Farmacêuticas / Distrofias Musculares Tipo de estudo: Guideline / Prognostic_studies Limite: Humans Idioma: En Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article

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