Gene replacement therapy with onasemnogene abeparvovec in children with spinal muscular atrophy aged 24 months or younger and bodyweight up to 15 kg: an observational cohort study.
Lancet Child Adolesc Health
; 6(1): 17-27, 2022 01.
Article
em En
| MEDLINE
| ID: mdl-34756190
Texto completo:
1
Base de dados:
MEDLINE
Assunto principal:
Oligonucleotídeos
/
Peso Corporal
/
Atrofia Muscular Espinal
/
Terapia Genética
Tipo de estudo:
Clinical_trials
/
Etiology_studies
/
Guideline
/
Observational_studies
Limite:
Child, preschool
/
Female
/
Humans
/
Infant
/
Male
País/Região como assunto:
Europa
Idioma:
En
Ano de publicação:
2022
Tipo de documento:
Article