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Preclinical safety and efficacy of lentiviral-mediated gene therapy for leukocyte adhesion deficiency type I.
Mesa-Núñez, Cristina; Damián, Carlos; Fernández-García, María; Díez, Begoña; Rao, Gayatri; Schwartz, Jonathan D; Law, Ken M; Sevilla, Julián; Río, Paula; Yáñez, Rosa; Bueren, Juan A; Almarza, Elena.
Afiliação
  • Mesa-Núñez C; Division of Hematopoietic Innovative Therapies, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) and Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS- FJD, UAM), Madrid, Spain.
  • Damián C; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid, Spain.
  • Fernández-García M; Division of Hematopoietic Innovative Therapies, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) and Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS- FJD, UAM), Madrid, Spain.
  • Díez B; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid, Spain.
  • Rao G; Division of Hematopoietic Innovative Therapies, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) and Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS- FJD, UAM), Madrid, Spain.
  • Schwartz JD; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid, Spain.
  • Law KM; Division of Hematopoietic Innovative Therapies, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) and Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS- FJD, UAM), Madrid, Spain.
  • Sevilla J; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid, Spain.
  • Río P; Rocket Pharmaceuticals, Inc., New York, NY, USA.
  • Yáñez R; Rocket Pharmaceuticals, Inc., New York, NY, USA.
  • Bueren JA; Rocket Pharmaceuticals, Inc., New York, NY, USA.
  • Almarza E; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid, Spain.
Mol Ther Methods Clin Dev ; 26: 459-470, 2022 Sep 08.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-36092365
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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Idioma: En Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article
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