Bone marrow transplantation in patients with storage diseases: a developing country experience
Arq. neuropsiquiatr
; 64(1): 1-4, mar. 2006. tab
Article
in En
| LILACS
| ID: lil-425261
Responsible library:
BR1.1
RESUMO
O transplante de medula óssea é uma opção terapêutica para os pacientes com doenças de acúmulo. Entre 1979 e 2002, oito pacientes, quatro femininos e quatro masculinos (entre um e 13 anos de idade) foram submetidos a este procedimento em nosso centro. Seis pacientes apresentavam mucopolissacaridose (MPS I em 3; MPS III em um e MPS VI em 2), um paciente apresentava adrenoleucodistrofia e um apresentava doença de Gaucher. Cinco pacientes receberam o transplante de doador aparentado e três de doador não aparentado. Três pacientes desenvolveram doença do enxerto versus hospedeiro (dois com MPS I e um com MPS VI) e faleceram entre 37 e 151 dias após o transplante. Cinco pacientes sobreviveram entre 4 e 16 anos após o transplante. Três tiveram melhora clínica (um MPS I, um MPS VI e o paciente com doença de Gaucher), um paciente não apresentou progressão da doença (adrenoleucodistrofia) e um paciente não teve alteração da história natural da doença (MPS III).
Full text:
1
Index:
LILACS
Main subject:
Bone Marrow Transplantation
/
Lysosomal Storage Diseases
Type of study:
Observational_studies
/
Prognostic_studies
/
Risk_factors_studies
Limits:
Adolescent
/
Child
/
Child, preschool
/
Female
/
Humans
/
Infant
/
Male
Country/Region as subject:
America do sul
/
Brasil
Language:
En
Journal:
Arq. neuropsiquiatr
Journal subject:
NEUROLOGIA
/
PSIQUIATRIA
Year:
2006
Type:
Article