Quelação oral de ferro na Beta-Talassemia / Oral Iron chelation therapy in Beta-Thalassaemia

RESUMO

A quelação do ferro com deferroxamina (DFO) melhorou dramaticamente o prognóstico de pacientes com beta talassemia. A DFO reduz os estoques de ferro, bem como a morbidade e mortalidade destes pacientes. No entanto, a necessidade de infusões parenterais prolongadas estimulou a busca por novos quelantes. Deferiprone (DP) é o único quelante oral em uso clínico e já avaliado em estudos clínicos. A terapia combinada com DP e DFO surgiu como alternativa para pacientes talassêmicos. Ela tem o potencial de minimizar os efeitos adversos, aumentar a adesão e a eficácia, e, talvez, atingir compartimentos distintos de ferro no organismo. A disponibilização de novos quelantes e métodos de avaliação do ferro no organismo poderá permitir a individualização do tratamento quelante

ABSTRACT

Iron chelation therapy with desferrioxamine (DFO) hasdramatically improved the outlook in beta-thalassaemiapatients. DFO reduces tissue iron stores, prevents ironinducedorgan damage, and reduces morbidity andmortality. However, the need for prolongedsubcutaneous portable pump infusions, high cost, andpatient noncompliance have prompted thedevelopment of new iron chelators. Deferiprone, is theonly oral iron chelator in clinical use and has beenstudied in large long-termclinical trials. Combinationtherapy with deferiprone and DFO has emerged as anew alternative for beta-thalassaemia patients.Combination therapy may minimize side effects,improve compliance, enhance iron excretion and targetspecific iron pools. The availability of new chelatingcompounds and new methods for body-iron storeevaluation may lead to individualized therapy in thefuture.