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1.
Correcting inborn errors of immunity: From viral mediated gene addition to gene editing.
Semin Immunol
; 66: 101731, 2023 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36863140
2.
Efficacy and safety of anti-CD45-saporin as conditioning agent for RAG deficiency.
J Allergy Clin Immunol
; 147(1): 309-320.e6, 2021 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32387109
3.
Lentiviral gene therapy corrects platelet phenotype and function in patients with Wiskott-Aldrich syndrome.
J Allergy Clin Immunol
; 144(3): 825-838, 2019 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30926529
4.
Efficacy of lentivirus-mediated gene therapy in an Omenn syndrome recombination-activating gene 2 mouse model is not hindered by inflammation and immune dysregulation.
J Allergy Clin Immunol
; 142(3): 928-941.e8, 2018 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29241731
5.
Autonomous role of Wiskott-Aldrich syndrome platelet deficiency in inducing autoimmunity and inflammation.
J Allergy Clin Immunol
; 142(4): 1272-1284, 2018 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29421274
6.
IL-10 critically modulates B cell responsiveness in Rankl-/- mice.
J Immunol
; 194(9): 4144-53, 2015 May 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25825446
7.
B-cell reconstitution after lentiviral vector-mediated gene therapy in patients with Wiskott-Aldrich syndrome.
J Allergy Clin Immunol
; 136(3): 692-702.e2, 2015 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25792466
8.
B-cell development and functions and therapeutic options in adenosine deaminase-deficient patients.
J Allergy Clin Immunol
; 133(3): 799-806.e10, 2014 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24506932
9.
Wiskott-Aldrich Syndrome protein deficiency perturbs the homeostasis of B-cell compartment in humans.
J Autoimmun
; 50: 42-50, 2014 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24369837
10.
Exonic knockout and knockin gene editing in hematopoietic stem and progenitor cells rescues RAG1 immunodeficiency.
Sci Transl Med
; 16(733): eadh8162, 2024 Feb 07.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38324638
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HyperIgE in hypomorphic recombination-activating gene defects.
Curr Opin Immunol
; 80: 102279, 2023 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36529093
12.
Partial correction of immunodeficiency by lentiviral vector gene therapy in mouse models carrying Rag1 hypomorphic mutations.
Front Immunol
; 14: 1268620, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38022635
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Lentiviral-mediated gene therapy leads to improvement of B-cell functionality in a murine model of Wiskott-Aldrich syndrome.
J Allergy Clin Immunol
; 127(6): 1376-84.e5, 2011 Jun.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21531013
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Choice of template delivery mitigates the genotoxic risk and adverse impact of editing in human hematopoietic stem cells.
Cell Stem Cell
; 29(10): 1428-1444.e9, 2022 10 06.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36206730
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Revertant T lymphocytes in a patient with Wiskott-Aldrich syndrome: analysis of function and distribution in lymphoid organs.
J Allergy Clin Immunol
; 125(2): 439-448.e8, 2010 Feb.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20159256
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Gene Editing of Hematopoietic Stem Cells: Hopes and Hurdles Toward Clinical Translation.
Front Genome Ed
; 3: 618378, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34713250
17.
Thymic Epithelial Cell Alterations and Defective Thymopoiesis Lead to Central and Peripheral Tolerance Perturbation in MHCII Deficiency.
Front Immunol
; 12: 669943, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34211466
18.
Innovative Cell-Based Therapies and Conditioning to Cure RAG Deficiency.
Front Immunol
; 11: 607926, 2020.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33329604
19.
Platelets in Wiskott-Aldrich syndrome: Victims or executioners?
J Leukoc Biol
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28851742
20.
In Vivo Chronic Stimulation Unveils Autoreactive Potential of Wiskott-Aldrich Syndrome Protein-Deficient B Cells.
Front Immunol
; 8: 490, 2017.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28512459