Detalles de la búsqueda
1.
Two-Year Outcomes of Valoctocogene Roxaparvovec Therapy for Hemophilia A.
N Engl J Med
; 388(8): 694-705, 2023 02 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36812433
2.
Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Hemophilia A.
N Engl J Med
; 386(11): 1013-1025, 2022 03 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35294811
3.
Clinical immunogenicity outcomes from GENEr8-1, a phase 3 study of valoctocogene roxaparvovec, an AAV5-vectored gene therapy for hemophilia A.
Mol Ther
; 2024 May 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38796703
4.
Lack of germline transmission in male mice following a single intravenous administration of AAV5-hFVIII-SQ gene therapy.
Gene Ther
; 30(7-8): 581-586, 2023 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35132205
5.
Ultra-sensitive AAV capsid detection by immunocapture-based qPCR following factor VIII gene transfer.
Gene Ther
; 29(1-2): 94-105, 2022 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34421119
6.
Immunogenicity to cerliponase alfa intracerebroventricular enzyme replacement therapy for CLN2 disease: Results from a Phase 1/2 study.
Clin Immunol
; 197: 68-76, 2018 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30205177
7.
Nonclinical evaluation of CNS-administered TPP1 enzyme replacement in canine CLN2 neuronal ceroid lipofuscinosis.
Mol Genet Metab
; 114(2): 281-93, 2015 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25257657
8.
Combination therapy with telaprevir for chronic hepatitis C virus genotype 1 infection in patients with HIV: a randomized trial.
Ann Intern Med
; 159(2): 86-96, 2013 Jul 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23685940
9.
Development of a Weight-Band Dosing Approach for Vosoritide in Children with Achondroplasia Using a Population Pharmacokinetic Model.
Clin Pharmacokinet
; 63(5): 707-719, 2024 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38649657
10.
A viral dynamic model for treatment regimens with direct-acting antivirals for chronic hepatitis C infection.
PLoS Comput Biol
; 8(1): e1002339, 2012 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22241977
11.
Safety, pharmacokinetics and CNS distribution of tralesinidase alfa administered via intracerebroventricular infusion to juvenile cynomolgus monkeys.
Toxicol Rep
; 10: 357-366, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36923444
12.
Pharmacokinetics and Exposure-Response of Vosoritide in Children with Achondroplasia.
Clin Pharmacokinet
; 61(2): 263-280, 2022 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34431071
13.
Young mice administered adult doses of AAV5-hFVIII-SQ achieve therapeutic factor VIII expression into adulthood.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 26: 519-531, 2022 Sep 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36092364
14.
Dose selection for intracerebroventricular cerliponase alfa in children with CLN2 disease, translation from animal to human in a rare genetic disease.
Clin Transl Sci
; 14(5): 1810-1821, 2021 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34076336
15.
Clinical Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Cerliponase Alfa, Enzyme Replacement Therapy for CLN2 Disease by Intracerebroventricular Administration.
Clin Transl Sci
; 14(2): 635-644, 2021 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33202105
16.
Pharmacokinetic, pharmacodynamic, and immunogenic rationale for optimal dosing of pegvaliase, a PEGylated bacterial enzyme, in adult patients with phenylketonuria.
Clin Transl Sci
; 14(5): 1894-1905, 2021 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34057292
17.
Relaxin treatment of solid tumors: effects on electric field-mediated gene delivery.
Mol Cancer Ther
; 7(8): 2566-73, 2008 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18723501
18.
Mechanistic analysis of electroporation-induced cellular uptake of macromolecules.
Exp Biol Med (Maywood)
; 233(1): 94-105, 2008 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18156311
19.
Field distribution and DNA transport in solid tumors during electric field-mediated gene delivery.
J Pharm Sci
; 97(2): 691-711, 2008 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17624918
20.
Electric field-mediated transport of plasmid DNA in tumor interstitium in vivo.
Bioelectrochemistry
; 71(2): 233-42, 2007 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17728192