Detalles de la búsqueda
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'High hopes for treatment': Australian stakeholder perspectives of the clinical translation of advanced neurotherapeutics for rare neurological diseases.
Health Expect
; 27(3): e14063, 2024 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38711219
2.
Understanding the ongoing learning needs of Australian paediatricians: Evaluation of a pilot paediatric video teaching programme.
J Paediatr Child Health
; 59(2): 307-318, 2023 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36537724
3.
Axonal excitability changes in children with spinal muscular atrophy treated with nusinersen.
J Physiol
; 600(1): 95-109, 2022 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34783018
4.
Integrating newborn screening for spinal muscular atrophy into health care systems: an Australian pilot programme.
Dev Med Child Neurol
; 64(5): 625-632, 2022 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34839535
5.
'Advocacy groups are the connectors': Experiences and contributions of rare disease patient organization leaders in advanced neurotherapeutics.
Health Expect
; 25(6): 3175-3191, 2022 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36307981
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The implementation of newborn screening for spinal muscular atrophy: the Australian experience.
Genet Med
; 22(3): 557-565, 2020 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31607747
7.
Great expectations: virus-mediated gene therapy in neurological disorders.
J Neurol Neurosurg Psychiatry
; 91(8): 849-860, 2020 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32503884
8.
Motor unit changes in children with symptomatic spinal muscular atrophy treated with nusinersen.
J Neurol Neurosurg Psychiatry
; 2020 Oct 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33106369
9.
Presymptomatic spinal muscular atrophy: a cautionary approach to the proposed new terminology.
Brain
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36856687
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New and developing therapies in spinal muscular atrophy.
Paediatr Respir Rev
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29703692
11.
Newborn screening for Duchenne muscular dystrophy: the perspectives of stakeholders.
Lancet Reg Health West Pac
; 45: 101049, 2024 Apr.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38545625
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'Integrating Ethics and Equity with Economics and Effectiveness for newborn screening in the genomic age: A qualitative study protocol of stakeholder perspectives.
PLoS One
; 19(3): e0299336, 2024.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38527031
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Decision-making and challenges within the evolving treatment algorithm in spinal muscular atrophy: a clinical perspective.
Expert Rev Neurother
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37227306
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Pharmaceutics
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Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36678797
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Newborn screening for spinal muscular atrophy in Australia: a non-randomised cohort study.
Lancet Child Adolesc Health
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| MEDLINE | ID: mdl-36669516
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Gene therapy-based strategies for spinal muscular atrophy-an Asia-Pacific perspective.
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| MEDLINE | ID: mdl-37964159
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| MEDLINE | ID: mdl-36373292
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37510307
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Pediatr Neurol
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37806042
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Eur J Hum Genet
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Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35754057