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1.
Venglustat, an orally administered glucosylceramide synthase inhibitor: Assessment over 3 years in adult males with classic Fabry disease in an open-label phase 2 study and its extension study.
Mol Genet Metab
; 138(2): 106963, 2023 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36481125
2.
Venglustat, a Novel Glucosylceramide Synthase Inhibitor, in Patients at Risk of Rapidly Progressing ADPKD: Primary Results of a Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 2/3 Randomized Clinical Trial.
Am J Kidney Dis
; 81(5): 517-527.e1, 2023 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36535535
3.
Correction of cilia structure and function alleviates multi-organ pathology in Bardet-Biedl syndrome mice.
Hum Mol Genet
; 29(15): 2508-2522, 2020 08 29.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32620959
4.
Biomarkers in Pharmaceutical Research.
Clin Chem
; 61(11): 1343-53, 2015 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26408531
5.
Evidence-based laboratory medicine in oncology drug development: from biomarkers to diagnostics.
Clin Chem
; 59(1): 102-9, 2013 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23034140
6.
Establishment and validation of analytical reference panels for the standardization of quantitative BCR-ABL1 measurements on the international scale.
Clin Chem
; 59(6): 938-48, 2013 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23471097
7.
Novel read through agent: ZKN-0013 demonstrates efficacy in APCmin model of familial adenomatous polyposis.
J Mol Med (Berl)
; 101(4): 375-385, 2023 04.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36808265
8.
A Novel Class of Ribosome Modulating Agents Exploits Cancer Ribosome Heterogeneity to Selectively Target the CMS2 Subtype of Colorectal Cancer.
Cancer Res Commun
; 3(6): 969-979, 2023 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37377612
9.
Long-term prognostic significance of early molecular response to imatinib in newly diagnosed chronic myeloid leukemia: an analysis from the International Randomized Study of Interferon and STI571 (IRIS).
Blood
; 116(19): 3758-65, 2010 Nov 11.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20679528
10.
The STAGED-PKD 2-Stage Adaptive Study With a Patient Enrichment Strategy and Treatment Effect Modeling for Improved Study Design Efficiency in Patients With ADPKD.
Kidney Med
; 4(10): 100538, 2022 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36204243
11.
Fabry Disease Patient-Reported Outcome (FD-PRO) demonstrates robust measurement properties for assessing symptom severity in Fabry disease.
Mol Genet Metab Rep
; 29: 100824, 2021 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34900595
12.
Glycosphingolipid metabolism and polycystic kidney disease.
Cell Signal
; 69: 109526, 2020 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31911181
13.
Are companion diagnostics useful?
Clin Chem
; 59(1): 198-201, 2013 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23193059
14.
The brain injury biomarker VLP-1 is increased in the cerebrospinal fluid of Alzheimer disease patients.
Clin Chem
; 54(10): 1617-23, 2008 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18703769
15.
Enrichment of genes in the aortic intima that are associated with stratified epithelium: implications of underlying biomechanical and barrier properties of the arterial intima.
Circulation
; 111(18): 2382-90, 2005 May 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-15867175
16.
Cerebrospinal fluid biomarkers distinguish postmortem-confirmed Alzheimer's disease from other dementias and healthy controls in the OPTIMA cohort.
J Alzheimers Dis
; 44(2): 525-39, 2015.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25391385
17.
High Resolution Discovery Proteomics Reveals Candidate Disease Progression Markers of Alzheimer's Disease in Human Cerebrospinal Fluid.
PLoS One
; 10(8): e0135365, 2015.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26270474
18.
BCR-ABL transcript dynamics support the hypothesis that leukemic stem cells are reduced during imatinib treatment.
Clin Cancer Res
; 17(21): 6812-21, 2011 Nov 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21903771
19.
Biomarkers of tissue injury.
Biomark Med
; 2(1): 81-92, 2008 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20477365
20.
Identification of novel brain biomarkers.
Clin Chem
; 52(9): 1713-21, 2006 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-16858073
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