Detalles de la búsqueda
1.
Intrathymic AAV delivery results in therapeutic site-specific integration at TCR loci in mice.
Blood
; 141(19): 2316-2329, 2023 05 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36790505
2.
Analytical ultracentrifugation sedimentation velocity for the characterization of recombinant adeno-associated virus vectors sub-populations.
Eur Biophys J
; 52(4-5): 367-377, 2023 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37106255
3.
Transcriptomic Analysis Reveals the Inability of Recombinant AAV8 to Activate Human Monocyte-Derived Dendritic Cells.
Int J Mol Sci
; 24(13)2023 Jun 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37445621
4.
Evaluation of the dystrophin carboxy-terminal domain for micro-dystrophin gene therapy in cardiac and skeletal muscles in the DMDmdx rat model.
Gene Ther
; 29(9): 520-535, 2022 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35105949
5.
TRPC3, but not TRPC1, as a good therapeutic target for standalone or complementary treatment of DMD.
J Transl Med
; 19(1): 519, 2021 12 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34930315
6.
Intrathymic adeno-associated virus gene transfer rapidly restores thymic function and long-term persistence of gene-corrected T cells.
J Allergy Clin Immunol
; 145(2): 679-697.e5, 2020 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31513879
7.
Risk Mitigation of Immunogenicity: A Key to Personalized Retinal Gene Therapy.
Int J Mol Sci
; 22(23)2021 Nov 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34884622
8.
Stability of the adeno-associated virus 8 reference standard material.
Gene Ther
; 26(5): 211-215, 2019 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30926961
9.
Safety and Long-Term Efficacy of AAV4 Gene Therapy in Patients with RPE65 Leber Congenital Amaurosis.
Mol Ther
; 26(1): 256-268, 2018 01 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29033008
10.
Liver-specific transcriptional modules identified by genome-wide in silico analysis enable efficient gene therapy in mice and non-human primates.
Mol Ther
; 22(9): 1605-13, 2014 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24954473
11.
Forelimb treatment in a large cohort of dystrophic dogs supports delivery of a recombinant AAV for exon skipping in Duchenne patients.
Mol Ther
; 22(11): 1923-35, 2014 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25200009
12.
Prevalence Study of Cellular Capsid-Specific Immune Responses to AAV2, 4, 5, 8, 9, and rh10 in Healthy Donors.
Hum Gene Ther
; 35(9-10): 355-364, 2024 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38581431
13.
Dystrophin deficiency impairs cell junction formation during embryonic myogenesis.
bioRxiv
; 2024 Apr 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38106055
14.
Novel chemical tyrosine functionalization of adeno-associated virus improves gene transfer efficiency in liver and retina.
Biomed Pharmacother
; 171: 116148, 2024 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38232661
15.
Mannose-coupled AAV2: A second-generation AAV vector for increased retinal gene therapy efficiency.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 32(1): 101187, 2024 Mar 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38327809
16.
Intravitreal air tamponade after AAV2 subretinal injection modifies retinal EGFP distribution.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 28: 387-393, 2023 Mar 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36874242
17.
Evaluation of an AAV9-mini-dystrophin gene therapy candidate in a rat model of Duchenne muscular dystrophy.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 30: 30-47, 2023 Sep 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37746247
18.
Intrathymic transplantation of bone marrow-derived progenitors provides long-term thymopoiesis.
Blood
; 115(10): 1913-20, 2010 Mar 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20040762
19.
Human and Insect Cell-Produced Recombinant Adeno-Associated Viruses Show Differences in Genome Heterogeneity.
Hum Gene Ther
; 33(7-8): 371-388, 2022 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35293222
20.
Choice of template delivery mitigates the genotoxic risk and adverse impact of editing in human hematopoietic stem cells.
Cell Stem Cell
; 29(10): 1428-1444.e9, 2022 10 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36206730