Detalles de la búsqueda
1.
Novel MECP2 gene therapy is effective in a multicenter study using two mouse models of Rett syndrome and is safe in non-human primates.
Mol Ther
; 31(9): 2767-2782, 2023 09 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37481701
2.
Conditional deletion of SMN in cell culture identifies functional SMN alleles.
Hum Mol Genet
; 29(21): 3477-3492, 2020 11 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33075805
3.
Ibuprofen enhances synaptic function and neural progenitors proliferation markers and improves neuropathology and motor coordination in Machado-Joseph disease models.
Hum Mol Genet
; 28(22): 3691-3703, 2019 11 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31127937
4.
Sox11 is an Activity-Regulated Gene with Dentate-Gyrus-Specific Expression Upon General Neural Activation.
Cereb Cortex
; 30(6): 3731-3743, 2020 05 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32080705
5.
Mutations in glycyl-tRNA synthetase impair mitochondrial metabolism in neurons.
Hum Mol Genet
; 27(12): 2187-2204, 2018 06 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29648643
6.
The C9orf72 protein interacts with Rab1a and the ULK1 complex to regulate initiation of autophagy.
EMBO J
; 35(15): 1656-76, 2016 08 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27334615
7.
Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy.
N Engl J Med
; 377(18): 1713-1722, 2017 11 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29091557
8.
Gene Therapy Corrects Brain and Behavioral Pathologies in CLN6-Batten Disease.
Mol Ther
; 27(10): 1836-1847, 2019 10 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31331814
9.
Oligodendrocytes contribute to motor neuron death in ALS via SOD1-dependent mechanism.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 113(42): E6496-E6505, 2016 10 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27688759
10.
Follistatin Gene Therapy for Sporadic Inclusion Body Myositis Improves Functional Outcomes.
Mol Ther
; 25(4): 870-879, 2017 04 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28279643
11.
High content analysis in amyotrophic lateral sclerosis.
Mol Cell Neurosci
; 80: 180-191, 2017 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27965018
12.
Translational profiling identifies a cascade of damage initiated in motor neurons and spreading to glia in mutant SOD1-mediated ALS.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 112(50): E6993-7002, 2015 Dec 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26621731
13.
MiR-155 deletion reduces ischemia-induced paralysis in an aortic aneurysm repair mouse model: Utility of immunohistochemistry and histopathology in understanding etiology of spinal cord paralysis.
Ann Diagn Pathol
; 36: 12-20, 2018 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29966831
14.
A role for glia in the progression of Rett's syndrome.
Nature
; 475(7357): 497-500, 2011 Jun 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21716289
15.
rAAV Gene Therapy in a Canavan's Disease Mouse Model Reveals Immune Impairments and an Extended Pathology Beyond the Central Nervous System.
Mol Ther
; 24(6): 1030-1041, 2016 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27039844
16.
Direct conversion of patient fibroblasts demonstrates non-cell autonomous toxicity of astrocytes to motor neurons in familial and sporadic ALS.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 111(2): 829-32, 2014 Jan 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24379375
17.
Chronic oligodendrogenesis and remyelination after spinal cord injury in mice and rats.
J Neurosci
; 35(3): 1274-90, 2015 Jan 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25609641
18.
A large animal model of spinal muscular atrophy and correction of phenotype.
Ann Neurol
; 77(3): 399-414, 2015 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25516063
19.
Transplantation of cerebellar neural stem cells improves motor coordination and neuropathology in Machado-Joseph disease mice.
Brain
; 138(Pt 2): 320-35, 2015 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25527827
20.
Improving single injection CSF delivery of AAV9-mediated gene therapy for SMA: a dose-response study in mice and nonhuman primates.
Mol Ther
; 23(3): 477-87, 2015 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25358252