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Effects of nusinersen after one year of treatment in 123 children with SMA type 1 or 2: a French real-life observational study.
Audic, Frédérique; de la Banda, Marta Gomez Garcia; Bernoux, Delphine; Ramirez-Garcia, Paola; Durigneux, Julien; Barnerias, Christine; Isapof, Arnaud; Cuisset, Jean-Marie; Cances, Claude; Richelme, Christian; Vuillerot, Carole; Laugel, Vincent; Ropars, Juliette; Altuzarra, Cécilia; Espil-Taris, Caroline; Walther-Louvier, Ulrike; Sabouraud, Pascal; Chouchane, Mondher; Vanhulle, Catherine; Trommsdorff, Valérie; Pervillé, Anne; Testard, Hervé; Lagrue, Emmanuelle; Sarret, Catherine; Avice, Anne-Laude; Beze-Beyrie, Pierre; Pauly, Vanessa; Quijano-Roy, Susana; Chabrol, Brigitte; Desguerre, Isabelle.
Affiliation
  • Audic F; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires de l'enfant PACARARE, Service de Neuropédiatrie, Hôpital Timone Enfants, 264 rue Saint Pierre, 13385, Marseille Cedex 5, France. frederique.audic@ap-hm.fr.
  • de la Banda MGG; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Nord/Ile de France/Est, Hôpital Raymond Poincaré, APHP, Garches, France.
  • Bernoux D; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires de l'enfant PACARARE, Service de Neuropédiatrie, Hôpital Timone Enfants, 264 rue Saint Pierre, 13385, Marseille Cedex 5, France.
  • Ramirez-Garcia P; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires de l'enfant PACARARE, Service de Neuropédiatrie, Hôpital Timone Enfants, 264 rue Saint Pierre, 13385, Marseille Cedex 5, France.
  • Durigneux J; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires AOC, CHU d'Angers, Angers, France.
  • Barnerias C; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Nord/Ile de France/Est, Service de Neurologie pédiatrique, Hôpital Necker-Enfants Malades, APHP, Paris, France.
  • Isapof A; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Nord/Ile de France/Est, Service de Neuropédiatrie, Hôpital Trousseau, APHP, Paris, France.
  • Cuisset JM; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Nord/Ile de France/Est, Service de Neuropédiatrie, Hôpital Salengro CHU Lille, Lille, France.
  • Cances C; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires AOC, Unité de Neurologie Pédiatrique, Hôpital des Enfants CHU Toulouse, Toulouse, France.
  • Richelme C; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires PACARARE, Hôpitaux Pédiatriques de Nice CHU - Lenval, Nice, France.
  • Vuillerot C; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires de l'enfant PACARARE, Service de MPR pédiatrique L'Escale Hôpital Femme Mère Enfant, Hospices Civils de Lyon, Bron, France.
  • Laugel V; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Nord/Ile de France/Est, Pédiatrie médico-chirurgicale, CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre, Strasbourg, France.
  • Ropars J; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires AOC, Service de Pédiatrie, CHRU de Brest, Brest, France.
  • Altuzarra C; Centre de compétences des Maladies Neuromusculaires Nord/Ile de France/Est, Unité de Neuropédiatrie et médecine pédiatrique, Hôpital Minjoz, CHU de Besançon, Besançon, France.
  • Espil-Taris C; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires AOC, Unité de Neurologie pédiatrique, CHU Pellegrin, Bordeaux, France.
  • Walther-Louvier U; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires AOC, Service de Neuropédiatrie CHU Montpellier, Montpellier, France.
  • Sabouraud P; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Nord/Ile de France/Est, Site Reims enfant AMH, CHU Reims, Reims, France.
  • Chouchane M; Centre de Compétence des Maladies Neuromusculaires Nord/Ile de France/Est, Service de pédiatrie 1, Hôpital d'Enfants, CHU Dijon Bourgogne, Dijon, France.
  • Vanhulle C; Centre de Compétence des Maladies Neuromusculaires Nord/Ile de France/Est, CHU de Rouen Charles Nicolle, Rouen, France.
  • Trommsdorff V; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires PACARARE, Service de Pédiatrie, CHU La Réunion, Saint-Pierre, France.
  • Pervillé A; Centre de Compétence des Maladies Neuromusculaires PACARARE, Service de Pédiatrie, CHU La Réunion, Saint-Denis, France.
  • Testard H; Centre de Compétence des Maladies Neuromusculaires PACARARE, Neuropédiatrie, Clinique Universitaire Pédiatrique, Hôpital Couple Enfant - CHU Grenoble, Grenoble, France.
  • Lagrue E; Centre de Compétence des Maladies Neuromusculaires AOC, Hôpital Clocheville, Service « Neuropédiatrie et Handicaps ¼, Tours, France.
  • Sarret C; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires PACARARE, Centre hospitalo-universitaire de Clermont-Ferrand, Clermont-Ferrand, France.
  • Avice AL; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Nord/Ile de France/Est, Nancy, Hôpital de Brabois, Vandœuvre-Lès, Nancy, France.
  • Beze-Beyrie P; Service de Pédiatrie, Centre Hospitalier de Pau, Pau, France.
  • Pauly V; Centre d'études et de recherche sur les services de santé et la qualité de vie (CEReSS) EA 3279, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, Marseille, France.
  • Quijano-Roy S; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Nord/Ile de France/Est, Hôpital Raymond Poincaré, APHP, Garches, France.
  • Chabrol B; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires de l'enfant PACARARE, Service de Neuropédiatrie, Hôpital Timone Enfants, 264 rue Saint Pierre, 13385, Marseille Cedex 5, France.
  • Desguerre I; Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Nord/Ile de France/Est, Service de Neurologie pédiatrique, Hôpital Necker-Enfants Malades, APHP, Paris, France.
Orphanet J Rare Dis ; 15(1): 148, 2020 06 12.
Article in En | MEDLINE | ID: mdl-32532349
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Full text: 1 Database: MEDLINE Main subject: Muscular Atrophy, Spinal / Spinal Muscular Atrophies of Childhood Type of study: Observational_studies Limits: Child / Humans / Infant Country/Region as subject: Europa Language: En Year: 2020 Type: Article
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Full text: 1 Database: MEDLINE Main subject: Muscular Atrophy, Spinal / Spinal Muscular Atrophies of Childhood Type of study: Observational_studies Limits: Child / Humans / Infant Country/Region as subject: Europa Language: En Year: 2020 Type: Article