RD3 gene delivery restores guanylate cyclase localization and rescues photoreceptors in the Rd3 mouse model of Leber congenital amaurosis 12.

Molday, Laurie L; Djajadi, Hidayat; Yan, Paul; Szczygiel, Lukasz; Boye, Sanford L; Chiodo, Vince A; Gregory-Evans, Kevin; Sarunic, Marinko V; Hauswirth, William W; Molday, Robert S

Molday, Laurie L; Djajadi, Hidayat; Yan, Paul; Szczygiel, Lukasz; Boye, Sanford L; Chiodo, Vince A; Gregory-Evans, Kevin; Sarunic, Marinko V; Hauswirth, William W; Molday, Robert S.

Hum Mol Genet ; 22(19): 3894-905, 2013 Oct 01.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-23740938

Asunto(s)

Terapia Genética; Proteínas Activadoras de la Guanilato-Ciclasa/metabolismo; Guanilato Ciclasa/metabolismo; Proteínas Nucleares/genética; Proteínas Nucleares/fisiología; Segmento Externo de las Células Fotorreceptoras Retinianas/metabolismo; Animales; Dependovirus/genética; Modelos Animales de Enfermedad; Retículo Endoplásmico/genética; Retículo Endoplásmico/metabolismo; Vectores Genéticos; Guanilato Ciclasa/genética; Proteínas Activadoras de la Guanilato-Ciclasa/genética; Humanos; Amaurosis Congénita de Leber/genética; Amaurosis Congénita de Leber/metabolismo; Amaurosis Congénita de Leber/patología; Amaurosis Congénita de Leber/terapia; Ratones; Ratones Endogámicos BALB C; Proteínas Nucleares/metabolismo; Retina/metabolismo; Transgenes

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Texto completo: 1 Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Proteínas Nucleares / Terapia Genética / Proteínas Activadoras de la Guanilato-Ciclasa / Segmento Externo de las Células Fotorreceptoras Retinianas / Guanilato Ciclasa Límite: Animals / Humans Idioma: En Año: 2013 Tipo del documento: Article

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