Lentiviral haemopoietic stem/progenitor cell gene therapy for treatment of Wiskott-Aldrich syndrome: interim results of a non-randomised, open-label, phase 1/2 clinical study.
Lancet Haematol
; 6(5): e239-e253, 2019 May.
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| MEDLINE
| ID: mdl-30981783
Texto completo:
1
Banco de datos:
MEDLINE
Asunto principal:
Síndrome de Wiskott-Aldrich
/
Células Madre Hematopoyéticas
/
Terapia Genética
/
Lentivirus
/
Vectores Genéticos
Tipo de estudio:
Clinical_trials
/
Diagnostic_studies
Límite:
Child
/
Child, preschool
/
Female
/
Humans
/
Infant
/
Male
País/Región como asunto:
Europa
Idioma:
En
Año:
2019
Tipo del documento:
Article