Precision Therapy for Inherited Retinal Disease: At the Forefront of Genomic Medicine.

Koulisis, Nicole; Nagiel, Aaron

Koulisis, Nicole; Nagiel, Aaron.

Afiliación

Koulisis N; Department of Surgery, The Vision Center, Children's Hospital Los Angeles, Los Angeles, CA, USA; The Saban Research Institute, Children's Hospital Los Angeles, Los Angeles, CA, USA; USC Roski Eye Institute, Keck School of Medicine, University of Southern California, 1450 San Pablo Street, Los Angeles, CA 90033, USA.
Nagiel A; Department of Surgery, The Vision Center, Children's Hospital Los Angeles, Los Angeles, CA, USA; The Saban Research Institute, Children's Hospital Los Angeles, Los Angeles, CA, USA; USC Roski Eye Institute, Keck School of Medicine, University of Southern California, 1450 San Pablo Street, Los Angeles, CA 90033, USA. Electronic address: anagiel@chla.usc.edu.

Clin Lab Med ; 40(2): 189-204, 2020 06.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-32439068

Asunto(s)

Terapia Genética; Genómica; Medicina de Precisión; Enfermedades de la Retina; Sistemas CRISPR-Cas/genética; Dependovirus/genética; Edición Génica; Secuenciación de Nucleótidos de Alto Rendimiento; Técnicas de Diagnóstico Molecular; Enfermedades de la Retina/diagnóstico; Enfermedades de la Retina/genética; Enfermedades de la Retina/terapia; Análisis de Secuencia de ADN

Palabras clave

Adeno-associated virus (AAV); Clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR); Gene transfer; Inherited retinal disease; Next-generation sequencing (NGS); Retinal degeneration; Sanger sequencing; Subretinal gene therapy

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Texto completo: 1 Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Enfermedades de la Retina / Terapia Genética / Genómica / Medicina de Precisión Tipo de estudio: Diagnostic_studies / Prognostic_studies Idioma: En Año: 2020 Tipo del documento: Article

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