Eficacia y efectividad de la terapia biológica en la Enfermedad Inflamatoria Intestinal. Estudio EFIFECT / Efficacy and effectiveness of biologic therapy in inflammatory bowel disease. EFIFECT study

INTRODUCCIÓN: Los ensayos clínicos aleatorizados proporcionan la mejor evidencia científica de la eficacia de los fármacos biológicos en la enfermedad inflamatoria intestinal (EII). Sin embargo, los resultados pueden no ser reproducibles en la práctica clínica. Los objetivos de este estudio son analizar el porcentaje de pacientes con EII tratados con fármacos biológicos que habrían podido ser elegidos para un ensayo clínico aleatorizado y comparar la eficacia teórica de los fármacos biológicos con su efectividad en la práctica clínica. MÉTODOS: Realizamos un estudio retrospectivo multicéntrico en 375 pacientes con EII tratados con anti-TNF con un seguimiento de un año. Los criterios de elegibilidad para la condición de ensayo clínico fueron extraídos de los estudios pivotales ACCENT, SONIC, ACT, CLASSIC y CHARM. Los pacientes elegibles fueron incluidos en un segundo análisis para comparar los resultados en la práctica clínica con los obtenidos tras realizar una estimación teórica si el paciente hubiese sido incluido en un estudio pivotal. RESULTADOS: Solo el 45,6% de los 375 pacientes cumplían los criterios de selección para un estudio pivotal. El beneficio clínico al año fue similar entre los pacientes elegibles y no elegibles (68,4% vs 68,6%). El beneficio clínico en los pacientes elegibles fue mayor en la práctica clínica que en la condición hipotética de un ensayo clínico (68,4% vs 44,4%, p < 0,001). CONCLUSIÓN: Más de la mitad de los pacientes con EII tratados con fármacos biológicos no estarían representados en los ensayos pivotales. La efectividad de los fármacos anti-TNF en la práctica clínica es superior a su eficacia teórica

INTRODUCTION: Randomized controlled trials provide the best scientific evidence for the efficacy of biological drugs in inflammatory bowel disease (IBD). However, findings obtained from these trials might not be reproducible in clinical practice. This study aimed to estimate the percentage of patients with IBD treated with biologics who would have been eligible for randomized controlled trials, and to compare the theoretical efficacy of biological drugs with their effectiveness in clinical practice. METHODS: We performed a retrospective multicenter study in 375 patients with IBD treated with anti-TNF agents and followed-up for 1 year. The eligibility criteria for the trial were taken from the ACCENT, SONIC, ACT, CLASSIC and CHARM trials. Eligible patients were included in a second analysis to compare results in clinical practice versus those hypothetically obtained if the patient had been included in a trial. RESULTS: Only 45.6% of 375 patients would have been eligible for pivotal trials. One-year clinical benefit (remission or response) was similar for eligible and non-eligible cohorts (68.4% vs. 68.6%, P=.608). The clinical benefit was greater for current clinical practice than for a hypothetical trial situation (68.4% vs. 44.4%, P<.001) in eligible patients. CONCLUSION: More than half of patients with IBD treated with biologic drugs would not be represented in pivotal trials. The effectiveness of anti-TNF drugs in clinical practice exceeds their theoretical efficacy

¿Es posible suspender el tratamiento con antivirales orales en los pacientes con hepatitis crónica B antígeno e negativa? Experiencia y nuevas expectativas / Is it possible to stop treatment with nucleos(t)ide analogs in patients with e-antigen negative chronic hepatitis B? Experience and new expectations

INTRODUCCIÓN: El tratamiento de la hepatitis crónica B antígeno e negativa (HCB HBeAg negativa) con antivíricos orales (AO) suele prolongarse de forma indefinida debido a que la pérdida del antígeno de superficie como objetivo para su suspensión es un hecho infrecuente. Recientemente han aparecido las primeras evidencias que sugieren finalizar la terapia con AO en casos seleccionados. OBJETIVOS: Analizar la tasa de rebote virológico en pacientes con HCB Age negativa que suspendieron el tratamiento con AO. MATERIAL Y MÉTODOS: Estudio retrospectivo observacional que incluyó 140 casos de HCB HBeAg negativa. Veintidós pacientes, que recibieron exclusivamente AO, los suspendieron por diversos motivos realizándose un seguimiento posterior. Todos presentaban transaminasas normales, ADN indetectable y ausencia de cirrosis o comorbilidades importantes al finalizar el tratamiento. RESULTADOS: Doce pacientes presentaron rebote virológico (54,54%), transcurriendo una media de 6,38 meses (± 1,9) desde la suspensión hasta el rebote (el 75% dentro de los 12 primeros meses tras la suspensión). Cinco recibieron adefovir, uno lamivudina más adefovir, uno tenofovir y 5 lamivudina. La duración media del tratamiento, desde el inicio hasta la suspensión, fue de 38,5 meses (± 4,5). El grupo con respuesta sostenida presentaba una edad media y duración del tratamiento superior a los sujetos con rebote, si bien estas diferencias no resultaron estadísticamente significativas. CONCLUSIONES: Los resultados sugieren que es posible suspender la terapia con AO en casos seleccionados de HCB Age negativa, siempre que no exista cirrosis, se cumpla un tiempo mínimo de tratamiento, las transaminasas sean normales y el ADN indetectable de forma mantenida. En estos casos, se debe realizar un seguimiento estrecho durante el primer año y posteriormente de forma indefinida

BACKGROUND: Treatment of HBeAg-negative chronic hepatitis B (CHB) with nucleos(t)ide analogues (NA) is usually indefinite, since the loss of HBsAg, as a criterion for its discontinuation, is a rare event. Recent evidence suggests that discontinuing NA therapy may be feasible in selected patients. OBJECTIVES: To analyze the rate of virological relapse in patients with HBeAg-negative CHB who discontinued treatment with NAs. METHODS: We performed a single-center observational study that included 140 patients with HBsAg-negative CHB. Twenty-two patients, who received only NAs, discontinued treatment for different reasons and were subsequently monitored. All had normal ALT and AST, undetectable DNA and absence of cirrhosis or significant comorbidities before stopping treatment. RESULTS: Twelve patients showed virologic relapse (54.54%). The mean interval between discontinuation and relapse was 6.38 months (± 1.9) (75% relapsed during the first 12 months after discontinuation). Five received adefovir, 1 lamivudine and adefovir, 1 tenofovir and 5 lamivudine alone. The mean treatment duration in this group was 38.5 months (± 4.5). The sustained response group had a higher mean age and longer treatment duration than patients with virologic relapse but these differences were not statistically significant. CONCLUSIONS: The results suggest that NA treatment can be stopped in selected patients with CHB as long as they are not cirrhotic, have completed a minimum period of treatment, have normal ALT and sustained undetectable DNA. These patients should be closely monitored during the first year and then indefinitely