Focal splenic lesions in type I Gaucher disease are associated with poor platelet and splenic response to macrophage-targeted enzyme replacement therapy.

Stein, Philip; Malhotra, Advitya; Haims, Andrew; Pastores, Gregory M; Mistry, Pramod K

Stein, Philip; Malhotra, Advitya; Haims, Andrew; Pastores, Gregory M; Mistry, Pramod K.

Afiliación

Stein P; Department of Pediatrics, National Gaucher Disease Treatment Center, Yale University School of Medicine, 333 Cedar Street, LMP 4093, New Haven, CT 06562, USA. philip.stein@yale.edu

J Inherit Metab Dis ; 33(6): 769-74, 2010 Dec.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-20683668

Asunto(s)

Trastornos de las Plaquetas Sanguíneas/diagnóstico; Terapia de Reemplazo Enzimático; Enfermedad de Gaucher/tratamiento farmacológico; Glucosilceramidasa/uso terapéutico; Macrófagos/efectos de los fármacos; Bazo/efectos de los fármacos; Enfermedades del Bazo/diagnóstico; Adulto; Trastornos de las Plaquetas Sanguíneas/patología; Sistemas de Liberación de Medicamentos/métodos; Femenino; Estudios de Seguimiento; Enfermedad de Gaucher/sangre; Enfermedad de Gaucher/diagnóstico; Enfermedad de Gaucher/patología; Glucosilceramidasa/administración & dosificación; Glucosilceramidasa/efectos adversos; Humanos; Masculino; Recuento de Plaquetas; Pronóstico; Estudios Retrospectivos; Bazo/patología; Enfermedades del Bazo/patología; Insuficiencia del Tratamiento

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Texto completo: 1 Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Bazo / Enfermedades del Bazo / Trastornos de las Plaquetas Sanguíneas / Terapia de Reemplazo Enzimático / Enfermedad de Gaucher / Glucosilceramidasa / Macrófagos Tipo de estudio: Diagnostic_studies / Evaluation_studies / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Idioma: En Revista: J Inherit Metab Dis Año: 2010 Tipo del documento: Article

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