Application of CRISPR-Cas9-Mediated Genome Editing for the Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1.

Marsh, Seren; Hanson, Britt; Wood, Matthew J A; Varela, Miguel A; Roberts, Thomas C

Marsh, Seren; Hanson, Britt; Wood, Matthew J A; Varela, Miguel A; Roberts, Thomas C.

Afiliación

Marsh S; University of Oxford Medical School, Medical Sciences Division, University of Oxford, Oxford OX3 9DU, UK.
Hanson B; Department of Physiology, Anatomy and Genetics, Oxford OX1 3QX, UK; Department of Paediatrics, University of Oxford, Oxford OX1 3QX, UK.
Wood MJA; Department of Paediatrics, University of Oxford, Oxford OX1 3QX, UK; MDUK Oxford Neuromuscular Centre, UK.
Varela MA; Department of Paediatrics, University of Oxford, Oxford OX1 3QX, UK.
Roberts TC; Department of Paediatrics, University of Oxford, Oxford OX1 3QX, UK; MDUK Oxford Neuromuscular Centre, UK. Electronic address: thomas.roberts@paediatrics.ox.ac.uk.

Mol Ther ; 28(12): 2527-2539, 2020 12 02.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-33171139

Asunto(s)

Proteína 9 Asociada a CRISPR/genética; Sistemas CRISPR-Cas; Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas/genética; Edición Génica/métodos; Terapia Genética/métodos; Distrofia Miotónica/terapia; Animales; Dependovirus/genética; Modelos Animales de Enfermedad; Vectores Genéticos/administración & dosificación; Humanos; Ratones; Distrofia Miotónica/genética; Proteína Quinasa de Distrofia Miotónica/genética; ARN Guía de Kinetoplastida/genética; Resultado del Tratamiento; Expansión de Repetición de Trinucleótido/genética

Palabras clave

AAV; CRISPR; Cas9; DM1; gene editing; myotonic dystrophy

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Texto completo: 1 Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas / Sistemas CRISPR-Cas / Edición Génica / Proteína 9 Asociada a CRISPR / Distrofia Miotónica Idioma: En Revista: Mol Ther Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Año: 2020 Tipo del documento: Article

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