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1.
Biomolecules ; 11(8)2021 08 01.
Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-34439800

RESUMEN

The eye is at the forefront of developing therapies for genetic diseases. With the FDA approval of the first gene-therapy drug for a form of congenital blindness, numerous studies have been initiated to develop gene therapies for other forms of eye diseases. These examinations have revealed new information about the benefits as well as restrictions to using drug-delivery routes to the different parts of the eye. In this article, we will discuss a brief history of gene therapy and its importance to the eye and ocular delivery landscape that is currently being investigated, and provide insights into their advantages and disadvantages. Efficient delivery routes and vehicle are crucial for an effective, safe, and longer-lasting therapy.


Asunto(s)
Oftalmopatías/terapia , Técnicas de Transferencia de Gen , Terapia Genética/métodos , Vectores Genéticos/metabolismo , Animales , Efusiones Coroideas , ADN/genética , ADN/metabolismo , ADN/uso terapéutico , Ojo/metabolismo , Ojo/patología , Oftalmopatías/genética , Oftalmopatías/metabolismo , Oftalmopatías/patología , Vectores Genéticos/administración & dosificación , Vectores Genéticos/química , Humanos , Inyecciones Intravítreas , Liposomas/química , Liposomas/metabolismo , Liposomas/uso terapéutico , Nanopartículas/administración & dosificación , Nanopartículas/química , Nanopartículas/metabolismo , Péptidos/química , Péptidos/metabolismo , Péptidos/uso terapéutico , Líquido Subretiniano , Virus/genética , Virus/metabolismo , Cuerpo Vítreo
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