Detalles de la búsqueda
1.
Recent Therapeutic Gene Editing Applications to Genetic Disorders.
Curr Issues Mol Biol
; 46(5): 4147-4185, 2024 Apr 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38785523
2.
A functional screen to identify novel effectors of hematopoietic stem cell activity.
Cell
; 137(2): 369-79, 2009 Apr 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19379700
3.
A streamlined CRISPR workflow to introduce mutations and generate isogenic iPSCs for modeling amyotrophic lateral sclerosis.
Methods
; 203: 297-310, 2022 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34500068
4.
Canadian Regulatory Framework and Regulatory Requirements for Cell and Gene Therapy Products.
Adv Exp Med Biol
; 1430: 91-116, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37526844
5.
Transcriptional Dysregulation and Impaired Neuronal Activity in FMR1 Knock-Out and Fragile X Patients' iPSC-Derived Models.
Int J Mol Sci
; 24(19)2023 Oct 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37834379
6.
GPR56 identifies primary human acute myeloid leukemia cells with high repopulating potential in vivo.
Blood
; 127(16): 2018-27, 2016 Apr 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26834243
7.
RNAi screen identifies Jarid1b as a major regulator of mouse HSC activity.
Blood
; 122(9): 1545-55, 2013 Aug 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23777767
8.
Asymmetric segregation and self-renewal of hematopoietic stem and progenitor cells with endocytic Ap2a2.
Blood
; 119(11): 2510-22, 2012 Mar 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22174158
9.
Homozygous ALS-linked mutations in TARDBP/TDP-43 lead to hypoactivity and synaptic abnormalities in human iPSC-derived motor neurons.
iScience
; 27(3): 109166, 2024 Mar 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38433895
10.
Disruption of DDX53 coding sequence has limited impact on iPSC-derived human NGN2 neurons.
BMC Med Genomics
; 16(1): 5, 2023 01 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36635662
11.
Generation of patient-derived pluripotent stem cell-lines and CRISPR modified isogenic controls with mutations in the Parkinson's associated GBA gene.
Stem Cell Res
; 64: 102919, 2022 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36130446
12.
Neuron-specific protein network mapping of autism risk genes identifies shared biological mechanisms and disease-relevant pathologies.
Cell Rep
; 41(8): 111678, 2022 11 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36417873
13.
Midbrain organoids with an SNCA gene triplication model key features of synucleinopathy.
Brain Commun
; 3(4): fcab223, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34632384
14.
Synaptic Dysfunction in Human Neurons With Autism-Associated Deletions in PTCHD1-AS.
Biol Psychiatry
; 87(2): 139-149, 2020 01 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31540669
15.
SHANK2 mutations associated with autism spectrum disorder cause hyperconnectivity of human neurons.
Nat Neurosci
; 22(4): 556-564, 2019 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30911184
16.
CNTN5-/+or EHMT2-/+human iPSC-derived neurons from individuals with autism develop hyperactive neuronal networks.
Elife
; 82019 02 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30747104
17.
Complete Disruption of Autism-Susceptibility Genes by Gene Editing Predominantly Reduces Functional Connectivity of Isogenic Human Neurons.
Stem Cell Reports
; 11(5): 1211-1225, 2018 11 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30392976
18.
Mutations in RAB39B in individuals with intellectual disability, autism spectrum disorder, and macrocephaly.
Mol Autism
; 8: 59, 2017.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29152164
19.
Whole genome sequencing resource identifies 18 new candidate genes for autism spectrum disorder.
Nat Neurosci
; 20(4): 602-611, 2017 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28263302
20.
Genome-wide characteristics of de novo mutations in autism.
NPJ Genom Med
; 1: 160271-1602710, 2016 Aug 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27525107