Detalles de la búsqueda
1.
Gene therapy using haematopoietic stem and progenitor cells.
Nat Rev Genet
; 22(4): 216-234, 2021 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33303992
2.
Adenine base editor-mediated correction of the common and severe IVS1-110 (G>A) ß-thalassemia mutation.
Blood
; 141(10): 1169-1179, 2023 03 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36508706
3.
Removal of innate immune barriers allows efficient transduction of quiescent human hematopoietic stem cells.
Mol Ther
; 32(1): 124-139, 2024 Jan 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37990494
4.
Unique molecular and functional features of extramedullary hematopoietic stem and progenitor cell reservoirs in humans.
Blood
; 139(23): 3387-3401, 2022 06 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35073399
5.
A single approach to targeting transferrin receptor 2 corrects iron and erythropoietic defects in murine models of anemia of inflammation and chronic kidney disease.
Kidney Int
; 104(1): 61-73, 2023 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36990212
6.
Hematopoietic stem cell function in ß-thalassemia is impaired and is rescued by targeting the bone marrow niche.
Blood
; 136(5): 610-622, 2020 07 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32344432
7.
Correcting ß-thalassemia by combined therapies that restrict iron and modulate erythropoietin activity.
Blood
; 136(17): 1968-1979, 2020 10 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32556142
8.
Transferrin receptor 2 (Tfr2) genetic deletion makes transfusion-independent a murine model of transfusion-dependent ß-thalassemia.
Am J Hematol
; 97(10): 1324-1336, 2022 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36071579
9.
NCOA4-mediated ferritinophagy in macrophages is crucial to sustain erythropoiesis in mice.
Haematologica
; 106(3): 795-805, 2021 03 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32107334
10.
Transferrin receptor 2 is a potential novel therapeutic target for ß-thalassemia: evidence from a murine model.
Blood
; 132(21): 2286-2297, 2018 11 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30209118
11.
Gene therapy and gene editing strategies for hemoglobinopathies.
Blood Cells Mol Dis
; 70: 87-101, 2018 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29336892
12.
The second transferrin receptor regulates red blood cell production in mice.
Blood
; 125(7): 1170-9, 2015 Feb 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25499454
13.
Deletion of TMPRSS6 attenuates the phenotype in a mouse model of ß-thalassemia.
Blood
; 119(21): 5021-9, 2012 May 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22490684
14.
Transient decrease of serum iron after acute erythropoietin treatment contributes to hepcidin inhibition by ERFE in mice.
Haematologica
; 104(3): e87-e90, 2019 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30266734
15.
Sox6 enhances erythroid differentiation in human erythroid progenitors.
Blood
; 117(13): 3669-79, 2011 Mar 31.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21263153
16.
Correction of junctional epidermolysis bullosa by transplantation of genetically modified epidermal stem cells.
Nat Med
; 12(12): 1397-402, 2006 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17115047
17.
A highly conserved SOX6 double binding site mediates SOX6 gene downregulation in erythroid cells.
Nucleic Acids Res
; 39(2): 486-501, 2011 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20852263
18.
Gene Therapy for Hemoglobinopathies.
Hum Gene Ther
; 34(17-18): 793-807, 2023 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37675899
19.
Genetic engineering meets hematopoietic stem cell biology for next-generation gene therapy.
Cell Stem Cell
; 30(5): 549-570, 2023 05 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37146580
20.
Novel lentiviral vectors for gene therapy of sickle cell disease combining gene addition and gene silencing strategies.
Mol Ther Nucleic Acids
; 32: 229-246, 2023 Jun 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37090420