Detalles de la búsqueda
1.
Lentiviral Gene Therapy for Artemis-Deficient SCID.
N Engl J Med
; 387(25): 2344-2355, 2022 12 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36546626
2.
Outcomes following treatment for ADA-deficient severe combined immunodeficiency: a report from the PIDTC.
Blood
; 140(7): 685-705, 2022 08 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35671392
3.
Immunotherapy responsive neuroinflammation in a child with FAS-associated death-domain mutation.
Clin Genet
; 103(2): 252-253, 2023 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36254101
4.
Overview of the current status of gene therapy for primary immune deficiencies (PIDs).
J Allergy Clin Immunol
; 146(2): 229-233, 2020 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32771134
5.
Adenosine Deaminase (ADA)-Deficient Severe Combined Immune Deficiency (SCID) in the US Immunodeficiency Network (USIDNet) Registry.
J Clin Immunol
; 40(8): 1124-1131, 2020 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32880085
6.
Editing the Sickle Cell Disease Mutation in Human Hematopoietic Stem Cells: Comparison of Endonucleases and Homologous Donor Templates.
Mol Ther
; 27(8): 1389-1406, 2019 08 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31178391
7.
Characterization of Gene Alterations following Editing of the ß-Globin Gene Locus in Hematopoietic Stem/Progenitor Cells.
Mol Ther
; 26(2): 468-479, 2018 02 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29221806
8.
Immune and Genetic Features of the Chromosome 22q11.2 Deletion (DiGeorge Syndrome).
Curr Allergy Asthma Rep
; 18(12): 75, 2018 10 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30377837
9.
New frontiers in the therapy of primary immunodeficiency: From gene addition to gene editing.
J Allergy Clin Immunol
; 139(3): 726-732, 2017 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28270364
10.
Long-term outcomes of 176 patients with X-linked hyper-IgM syndrome treated with or without hematopoietic cell transplantation.
J Allergy Clin Immunol
; 139(4): 1282-1292, 2017 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27697500
11.
CRISPR/Cas9-Mediated Correction of the Sickle Mutation in Human CD34+ cells.
Mol Ther
; 24(9): 1561-9, 2016 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27406980
12.
Hematopoietic stem cell transplant for the treatment of adenosine deaminase-deficient severe combined immune deficiency.
Ann Allergy Asthma Immunol
; 126(5): 449-450, 2021 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33941315
13.
Gene Therapy for the Treatment of Primary Immune Deficiencies.
Curr Allergy Asthma Rep
; 16(5): 39, 2016 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27056559
14.
Novel Compound Heterozygote Variations in FADD Identified to Cause FAS-Associated Protein with Death Domain Deficiency.
J Clin Immunol
; 40(4): 658-661, 2020 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32350755
15.
Outcome of domino hematopoietic stem cell transplantation in human subjects: An international case series.
J Allergy Clin Immunol
; 142(5): 1628-1631.e4, 2018 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29981805
16.
What a Clinician Needs to Know About Genome Editing: Status and Opportunities for Inborn Errors of Immunity.
J Allergy Clin Immunol Pract
; 12(5): 1139-1149, 2024 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38246560
17.
Genes as Medicine: The Development of Gene Therapies for Inborn Errors of Immunity.
Hematol Oncol Clin North Am
; 36(4): 829-851, 2022 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35778331
18.
Ocular findings associated with FADD deficiency resemble familial exudative vitreoretinopathy.
Am J Ophthalmol Case Rep
; 25: 101305, 2022 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35243129
19.
A comparison of DNA repair pathways to achieve a site-specific gene modification of the Bruton's tyrosine kinase gene.
Mol Ther Nucleic Acids
; 27: 505-516, 2022 Mar 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35036061
20.
Optimizing Integration and Expression of Transgenic Bruton's Tyrosine Kinase for CRISPR-Cas9-Mediated Gene Editing of X-Linked Agammaglobulinemia.
CRISPR J
; 4(2): 191-206, 2021 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33876953