Detalles de la búsqueda
1.
Reducing the inherent auto-inhibitory interaction within the pegRNA enhances prime editing efficiency.
Nucleic Acids Res
; 51(13): 6966-6980, 2023 07 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37246708
2.
Ex vivo culture resting time impacts transplantation outcomes of genome-edited human hematopoietic stem and progenitor cells in xenograft mouse models.
Cytotherapy
; 26(6): 641-648, 2024 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38506770
3.
Intravenous delivery of adeno-associated viral gene therapy in feline GM1 gangliosidosis.
Brain
; 145(2): 655-669, 2022 04 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34410345
4.
In Vivo Selection Yields AAV-B1 Capsid for Central Nervous System and Muscle Gene Therapy.
Mol Ther
; 24(7): 1247-57, 2016 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27117222
5.
Human genetic diversity alters off-target outcomes of therapeutic gene editing.
Nat Genet
; 55(1): 34-43, 2023 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36522432
6.
Crosstalk between corepressor NRIP1 and cAMP signaling on adipocyte thermogenic programming.
Mol Metab
; 76: 101780, 2023 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37482187
7.
Pre-existing immunity does not impair the engraftment of CRISPR-Cas9-edited cells in rhesus macaques conditioned with busulfan or radiation.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 29: 483-493, 2023 Jun 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37273902
8.
Gene editing without ex vivo culture evades genotoxicity in human hematopoietic stem cells.
bioRxiv
; 2023 May 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37292647
9.
Genome-wide detection of CRISPR editing in vivo using GUIDE-tag.
Nat Commun
; 13(1): 437, 2022 01 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35064134
10.
Optimization of Nuclear Localization Signal Composition Improves CRISPR-Cas12a Editing Rates in Human Primary Cells.
GEN Biotechnol
; 1(3): 271-284, 2022 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38405215
11.
Self-inactivating, all-in-one AAV vectors for precision Cas9 genome editing via homology-directed repair in vivo.
Nat Commun
; 12(1): 6267, 2021 11 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34725353
12.
CRISPR-enhanced human adipocyte browning as cell therapy for metabolic disease.
Nat Commun
; 12(1): 6931, 2021 11 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34836963
13.
Adeno-Associated Virus Gene Therapy in a Sheep Model of Tay-Sachs Disease.
Hum Gene Ther
; 29(3): 312-326, 2018 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28922945
14.
Direct Intracranial Injection of AAVrh8 Encoding Monkey ß-N-Acetylhexosaminidase Causes Neurotoxicity in the Primate Brain.
Hum Gene Ther
; 28(6): 510-522, 2017 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28132521
15.
Sustained normalization of neurological disease after intracranial gene therapy in a feline model.
Sci Transl Med
; 6(231): 231ra48, 2014 Apr 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24718858
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