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1.
AAV1-hOTOF gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial.
Lancet
; 403(10441): 2317-2325, 2024 May 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38280389
2.
Advances in gene therapy hold promise for treating hereditary hearing loss.
Mol Ther
; 31(4): 934-950, 2023 04 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36755494
3.
The pathogenesis of common Gjb2 mutations associated with human hereditary deafness in mice.
Cell Mol Life Sci
; 80(6): 148, 2023 May 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37178259
4.
Hearing of Otof-deficient mice restored by trans-splicing of N- and C-terminal otoferlin.
Hum Genet
; 142(2): 289-304, 2023 Feb.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36383253
5.
A compact Cas9 ortholog from Staphylococcus Auricularis (SauriCas9) expands the DNA targeting scope.
PLoS Biol
; 18(3): e3000686, 2020 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32226015
6.
Gene editing in a Myo6 semi-dominant mouse model rescues auditory function.
Mol Ther
; 30(1): 105-118, 2022 01 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34174443
7.
A humanized murine model, demonstrating dominant progressive hearing loss caused by a novel KCNQ4 mutation (p.G228D) from a large Chinese family.
Clin Genet
; 102(2): 149-154, 2022 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35599357
8.
Cas12aVDet: A CRISPR/Cas12a-Based Platform for Rapid and Visual Nucleic Acid Detection.
Anal Chem
; 91(19): 12156-12161, 2019 10 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31460749
9.
Near-Infrared and Visible Photoactivation to Uncage Carbon Monoxide from an Aqueous-Soluble PhotoCORM.
Inorg Chem
; 58(16): 11066-11075, 2019 Aug 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31369245
10.
Interplay of Tri- and Bidentate Linkers to Evolve Micropore Environment in a Family of Quasi-3D and 3D Porous Coordination Polymers for Highly Selective CO2 Capture.
Inorg Chem
; 58(23): 16241-16249, 2019 Dec 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31710224
11.
Uniting Ruthenium(II) and Platinum(II) Polypyridine Centers in Heteropolymetallic Complexes Giving Strong Two-Photon Absorption.
Inorg Chem
; 54(23): 11450-6, 2015 Dec 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26562721
12.
Hair cell-specific Myo15 promoter-mediated gene therapy rescues hearing in DFNB9 mouse model.
Mol Ther Nucleic Acids
; 35(1): 102135, 2024 Mar 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38404504
13.
Engineering of the AAV-Compatible Hair Cell-Specific Small-Size Myo15 Promoter for Gene Therapy in the Inner Ear.
Research (Wash D C)
; 7: 0341, 2024.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38665848
14.
Aqua-trimeth-yl[2-(4-methyl-pyrimidin-2-ylsulfan-yl)acetato-κO]tin(IV).
Acta Crystallogr Sect E Struct Rep Online
; 69(Pt 6): m313, 2013 Jun 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23794980
15.
Mechanisms and otoprotective strategies of programmed cell death on aminoglycoside-induced ototoxicity.
Front Cell Dev Biol
; 11: 1305433, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38259515
16.
Preclinical evaluation of the efficacy and safety of AAV1-hOTOF in mice and nonhuman primates.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 31: 101154, 2023 Dec 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38027066
17.
Approaches and Vectors for Efficient Cochlear Gene Transfer in Adult Mouse Models.
Biomolecules
; 13(1)2022 12 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36671423
18.
Rescue of mis-splicing of a common SLC26A4 mutant associated with sensorineural hearing loss by antisense oligonucleotides.
Mol Ther Nucleic Acids
; 28: 280-292, 2022 Jun 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35433113
19.
Preventing autosomal-dominant hearing loss in Bth mice with CRISPR/CasRx-based RNA editing.
Signal Transduct Target Ther
; 7(1): 79, 2022 03 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35283480
20.
Precise detection of CRISPR-Cas9 editing in hair cells in the treatment of autosomal dominant hearing loss.
Mol Ther Nucleic Acids
; 29: 400-412, 2022 Sep 13.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36035752