Mutation-Based Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy: Antisense Treatment Arrives in the Clinic.

McNally, Elizabeth M; Wyatt, Eugene J

McNally, Elizabeth M; Wyatt, Eugene J.

Afiliación

McNally EM; From Center for Genetic Medicine, Northwestern University Feinberg School of Medicine, Chicago IL. elizabeth.mcnally@northwestern.edu.
Wyatt EJ; From Center for Genetic Medicine, Northwestern University Feinberg School of Medicine, Chicago IL.

Circulation ; 136(11): 979-981, 2017 09 12.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-28893959

Asunto(s)

Distrofina/genética; Morfolinos/uso terapéutico; Distrofia Muscular de Duchenne/terapia; Mutación; Reparación del Gen Blanco/métodos; Investigación Biomédica Traslacional; Animales; Distrofina/metabolismo; Predisposición Genética a la Enfermedad; Humanos; Morfolinos/efectos adversos; Distrofia Muscular de Duchenne/diagnóstico; Distrofia Muscular de Duchenne/genética; Distrofia Muscular de Duchenne/fisiopatología; Fenotipo; Recuperación de la Función; Reparación del Gen Blanco/efectos adversos; Resultado del Tratamiento

Palabras clave

exons; genetics

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Texto completo: 1 Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Distrofina / Distrofia Muscular de Duchenne / Reparación del Gen Blanco / Investigación Biomédica Traslacional / Morfolinos / Mutación Tipo de estudio: Diagnostic_studies Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Circulation Año: 2017 Tipo del documento: Article

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