An open-label Phase I/II clinical trial of pyrimethamine for the treatment of patients affected with chronic GM2 gangliosidosis (Tay-Sachs or Sandhoff variants).

Clarke, Joe T R; Mahuran, Don J; Sathe, Swati; Kolodny, Edwin H; Rigat, Brigitte A; Raiman, Julian A; Tropak, Michael B

Clarke, Joe T R; Mahuran, Don J; Sathe, Swati; Kolodny, Edwin H; Rigat, Brigitte A; Raiman, Julian A; Tropak, Michael B.

Afiliación

Clarke JT; Research Institute, Hospital for Sick Children, Toronto, Ontario, Canada. jtrc@sickkids.ca

Mol Genet Metab ; 102(1): 6-12, 2011 Jan.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-20926324

Asunto(s)

Gangliosidosis GM2/tratamiento farmacológico; Pirimetamina/uso terapéutico; Adulto; Pruebas de Enzimas; Femenino; Glucosilceramidasa/sangre; Hexosaminidasa A/sangre; Hexosaminidasa B/sangre; Humanos; Masculino; Persona de Mediana Edad; Pirimetamina/efectos adversos; Pirimetamina/sangre; Adulto Joven; beta-Galactosidasa/sangre

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Pirimetamina / Gangliosidosis GM2 Tipo de estudio: Clinical_trials / Guideline Límite: Adult / Female / Humans / Male / Middle aged Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Año: 2011 Tipo del documento: Article País de afiliación: Canadá

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