The art and science of choosing efficacy endpoints for rare disease clinical trials.

Cox, Gerald F

Cox, Gerald F.

Afiliación

Cox GF; Editas Medicine, Cambridge, Massachusetts.

Am J Med Genet A ; 176(4): 759-772, 2018 Apr.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-29423972

Asunto(s)

Enfermedades Raras/diagnóstico; Enfermedades Raras/terapia; Biomarcadores; Ensayos Clínicos como Asunto; Ensayos Clínicos Controlados como Asunto; Progresión de la Enfermedad; Determinación de Punto Final; Humanos; Estadificación de Neoplasias; Resultado del Tratamiento

Palabras clave

biomarker; efficacy; endpoint; minimal important difference; proof of concept; rare disease; standardized response mean

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Enfermedades Raras Tipo de estudio: Clinical_trials / Prognostic_studies Límite: Humans Idioma: En Revista: Am J Med Genet A Asunto de la revista: GENETICA MEDICA Año: 2018 Tipo del documento: Article

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