Adeno-associated viral gene therapy corrects a mouse model of argininosuccinic aciduria.

Ashley, Scott N; Nordin, Jayme M L; Buza, Elizabeth L; Greig, Jenny A; Wilson, James M

Ashley, Scott N; Nordin, Jayme M L; Buza, Elizabeth L; Greig, Jenny A; Wilson, James M.

Afiliación

Ashley SN; Gene Therapy Program, Department of Medicine, University of Pennsylvania, Philadelphia, PA, USA.
Nordin JML; Gene Therapy Program, Department of Medicine, University of Pennsylvania, Philadelphia, PA, USA.
Buza EL; Gene Therapy Program, Department of Medicine, University of Pennsylvania, Philadelphia, PA, USA.
Greig JA; Gene Therapy Program, Department of Medicine, University of Pennsylvania, Philadelphia, PA, USA.
Wilson JM; Gene Therapy Program, Department of Medicine, University of Pennsylvania, Philadelphia, PA, USA. Electronic address: wilsonjm@upenn.edu.

Mol Genet Metab ; 125(3): 241-250, 2018 11.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-30253962

Asunto(s)

Argininosuccinatoliasa/genética; Aciduria Argininosuccínica/terapia; Terapia Genética; Hiperamonemia/terapia; Animales; Argininosuccinatoliasa/administración & dosificación; Aciduria Argininosuccínica/genética; Dependovirus/genética; Modelos Animales de Enfermedad; Humanos; Hiperamonemia/genética; Hiperamonemia/patología; Ratones; Urea/metabolismo

Palabras clave

AAV; Argininosuccinic aciduria; Gene therapy; Liver; Urea cycle

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Argininosuccinatoliasa / Terapia Genética / Hiperamonemia / Aciduria Argininosuccínica Tipo de estudio: Prognostic_studies / Risk_factors_studies Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Año: 2018 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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