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1.
Gene Therapy in Combination with Nitrogen Scavenger Pretreatment Corrects Biochemical and Behavioral Abnormalities of Infant Citrullinemia Type 1 Mice.
Int J Mol Sci
; 23(23)2022 Nov 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36499263
2.
Liver Expression of a MiniATP7B Gene Results in Long-Term Restoration of Copper Homeostasis in a Wilson Disease Model in Mice.
Hepatology
; 70(1): 108-126, 2019 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30706949
3.
Characteristics of patients with Wilson disease in the United States: An insurance claims database study.
World J Hepatol
; 16(5): 791-799, 2024 May 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38818282
4.
Safety of rAAV2/2-ND4 Gene Therapy for Leber Hereditary Optic Neuropathy.
Ophthalmology
; 125(6): 945-947, 2018 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29426586
5.
Rescue of infant progressive familial intrahepatic cholestasis type 3 mice by repeated dosing of AAV gene therapy.
JHEP Rep
; 5(5): 100713, 2023 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37096142
6.
Outcomes of 38 patients with PFIC3: Impact of genotype and of response to ursodeoxycholic acid therapy.
JHEP Rep
; 5(10): 100844, 2023 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37701337
7.
Epidemiology, treatment and burden of Wilson disease in France: A 10-year analysis of the national health insurance database.
Clin Res Hepatol Gastroenterol
; 46(10): 101992, 2022 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35793759
8.
High value of 64Cu as a tool to evaluate the restoration of physiological copper excretion after gene therapy in Wilson's disease.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 26: 98-106, 2022 Sep 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35795774
9.
Optimising the IgG-degrading enzyme treatment regimen for enhanced adeno-associated virus transduction in the presence of neutralising antibodies.
Clin Transl Immunology
; 11(2): e1375, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35228870
10.
Chemical modification of the adeno-associated virus capsid to improve gene delivery.
Chem Sci
; 11(4): 1122-1131, 2019 Dec 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34084369
11.
A single dose, three-arm, placebo-controlled, phase I study of the bradykinin B2 receptor antagonist Anatibant (LF16-0687Ms) in patients with severe traumatic brain injury.
J Neurotrauma
; 22(12): 1444-55, 2005 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16379582
12.
Targeting the kallikrein-kinin system as a new therapeutic approach to diabetic retinopathy.
Curr Opin Investig Drugs
; 11(5): 507-14, 2010 May.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20419596
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