Development of the HIV360 international core set of outcome measures for adults living with HIV: A consensus process.

OBJECTIVES: HIV outcomes centre primarily around clinical markers with limited focus on patient-reported outcomes. With a global trend towards capturing the outcomes that matter most to patients, there is agreement that standardizing the definition of value in HIV care is key to their incorporation. This study aims to address the lack of routine, standardized data in HIV care. METHODS: An international working group (WG) of 37 experts and patients, and a steering group (SG) of 18 experts were convened from 14 countries. The project team (PT) identified outcomes by conducting a literature review, screening 1979 articles and reviewing the full texts of 547 of these articles. Semi-structured interviews and advisory groups were performed with the WG, SG and people living with HIV to add to the list of potentially relevant outcomes. The WG voted via a modified Delphi process - informed by six Zoom calls - to establish a core set of outcomes for use in clinical practice. RESULTS: From 156 identified outcomes, consensus was reached to include three patient-reported outcomes, four clinician-reported measures and one administratively reported outcome; standardized measures were included. The WG also reached agreement to measure 22 risk-adjustment variables. This outcome set can be applied to any person living with HIV aged > 18 years. CONCLUSIONS: Adoption of the HIV360 outcome set will enable healthcare providers to record, compare and integrate standardized metrics across treatment sites to drive quality improvement in HIV care.

Cardiomyopathy in Children and Adolescents in the Era of Precision Medicine. / Miocardiopatias em Crianças e Adolescentes na Era da Medicina de Precisão.

In childhood and adolescence, cardiomyopathies have their own characteristics and are an important cause of heart failure, arrhythmias, sudden death, and indication for heart transplantation. Diagnosis is a challenge in daily practice due to its varied clinical presentation, heterogeneous etiologies, and limited knowledge of tools related to clinical and molecular genetics. However, it is essential to recognize the different phenotypes and prioritize the search for the etiology. Recent advances in precision medicine have made molecular diagnosis accessible, which makes it possible to individualize therapeutic approaches, stratify the prognosis, and identify individuals in the family who are at risk of developing the disease. The objective of this review is to emphasize the particularities of cardiomyopathies in pediatrics and how the individualized approach impacts the therapy and prognosis of the patient. Through a systematized approach, the five-stage protocol used in our service is presented. These stages bring together clinical evaluation for determining the morphofunctional phenotype, identification of etiology, classification, establishment of prognosis, and the search for personalized therapies.

Na infância e adolescência, as miocardiopatias apresentam características próprias e são uma importante causa de insuficiência cardíaca, arritmias, morte súbita e indicação de transplante cardíaco. O diagnóstico é um desafio na prática diária devido à sua apresentação clínica variada, etiologias heterogêneas e conhecimento limitado das ferramentas de genética clínica e molecular. Entretanto, é fundamental reconhecer os diferentes fenótipos e priorizar a busca pela etiologia. Os avanços recentes na medicina de precisão tornaram o diagnóstico molecular mais acessível, permitindo individualizar condutas terapêuticas, estratificar o prognóstico e identificar indivíduos da família que estejam em risco de desenvolver doença. O objetivo desta revisão é enfatizar as particularidades das miocardiopatias na pediatria e como o enfoque individualizado influencia a terapêutica e o prognóstico do paciente. Através de uma abordagem sistematizada, o protocolo é apresentado em cinco etapas em nosso serviço. Estas etapas incluem a avaliação clínica para determinação do fenótipo morfofuncional, identificação da etiologia, classificação, estabelecimento do prognóstico e busca por terapias personalizadas.

Antibiotic Clinic: Two Years' Experience in Outpatient Parenteral Antimicrobial Therapy in a Portuguese Hospital.

INTRODUCTION: Outpatient antimicrobial therapy programs have been in place for more than four decades. They provide safe and effective treatment for a selected group of patients while reducing costs. In Europe in general, and in Portugal in particular, these programs are still a relatively new phenomenon. The aim of this study is to describe our center's two years' experience with such a program (Antibiotic Clinic). MATERIAL AND METHODS: The cohort of treatments administered by the Antibiotic Clinic in its first two years of existence (September 12th 2016 to September 11th 2018) was analyzed and data pertaining to patients, infections, infectious agents, antimicrobials and outcomes (infection resolution, adverse events and death) were characterized. RESULTS: The Antibiotic Clinic treated 231 patients in 250 episodes, providing a total of 2357 days of antibiotic treatment. The urinary tract was the most common site (39.2%) and Enterobacteriaceae the most common agents (63.7% of isolates). Infections were resolved in 90.8% of treatments (95.6% of patients), adverse events were few (1.2%) and direct mortality was not found. The dropout rate was 1.6%. DISCUSSION: Infection resolution and adverse event rates were comparable to other centers. High treatment and low dropout rates point to high physician and patient acceptance. CONCLUSION: Our experience with this program suggests it is a safe and effective alternative to inpatient admission. This is in line with current literature which suggests efforts should be made to expand this treatment modality.

Introdução: Os programas de administração de antimicrobianos parentéricos em ambulatório (outpatient parenteral antimicrobial therapy) iniciaram-se há mais de quatro décadas. Para além de proporcionarem tratamento seguro e eficaz num grupo selecionado de doentes, permitem também a redução de custos. Na Europa, e em particular em Portugal, a implementação destes programas é um fenómeno recente. O objetivo deste estudo é descrever dois anos de experiência de Clínica do Antibiótico. Material e Métodos: Foram incluídos todos os doentes tratados na Clínica do Antibiótico nos dois primeiros anos de existência (12 de setembro de 2016 a 11 de setembro de 2018), sendo descritas variáveis relativas à população, infeções, agentes infeciosos, tratamentos e outcomes (resolução de infeção, eventos adversos e morte). Resultados: A Clínica do Antibiótico tratou 231 doentes em 250 episódios, garantindo 2357 dias de antibioterapia. O local de infeção mais comum foi o trato urinário (39,2%) e os agentes mais comuns foram as Enterobacteriaceae (63,7% dos isolamentos). Obteve-se resolução da infeção em 90,8% dos tratamentos (95,6% dos doentes), ocorreram poucos eventos adversos (1,2%) e a mortalidade direta foi nula. Houve uma taxa de abandono de 1,6%. Discussão: As taxas de resolução e de complicações foram comparáveis às de outros centros. Elevado número de tratamentos e baixa taxa de abandono apontam para boa aceitação por médicos e doentes. Conclusão: A nossa experiência sugere ser uma alternativa eficaz e segura ao tratamento em internamento. Estes resultados estão de acordo com a literatura, sugerindo que esforços deverão ser feitos para expandir a utilização destes programas.

Miocardiopatias em Crianças e Adolescentes na Era da Medicina de Precisão / Cardiomyopathy in Children and Adolescents in the Era of Precision Medicine

Resumo Na infância e adolescência, as miocardiopatias apresentam características próprias e são uma importante causa de insuficiência cardíaca, arritmias, morte súbita e indicação de transplante cardíaco. O diagnóstico é um desafio na prática diária devido à sua apresentação clínica variada, etiologias heterogêneas e conhecimento limitado das ferramentas de genética clínica e molecular. Entretanto, é fundamental reconhecer os diferentes fenótipos e priorizar a busca pela etiologia. Os avanços recentes na medicina de precisão tornaram o diagnóstico molecular mais acessível, permitindo individualizar condutas terapêuticas, estratificar o prognóstico e identificar indivíduos da família que estejam em risco de desenvolver doença. O objetivo desta revisão é enfatizar as particularidades das miocardiopatias na pediatria e como o enfoque individualizado influencia a terapêutica e o prognóstico do paciente. Através de uma abordagem sistematizada, o protocolo é apresentado em cinco etapas em nosso serviço. Estas etapas incluem a avaliação clínica para determinação do fenótipo morfofuncional, identificação da etiologia, classificação, estabelecimento do prognóstico e busca por terapias personalizadas.

Abstract In childhood and adolescence, cardiomyopathies have their own characteristics and are an important cause of heart failure, arrhythmias, sudden death, and indication for heart transplantation. Diagnosis is a challenge in daily practice due to its varied clinical presentation, heterogeneous etiologies, and limited knowledge of tools related to clinical and molecular genetics. However, it is essential to recognize the different phenotypes and prioritize the search for the etiology. Recent advances in precision medicine have made molecular diagnosis accessible, which makes it possible to individualize therapeutic approaches, stratify the prognosis, and identify individuals in the family who are at risk of developing the disease. The objective of this review is to emphasize the particularities of cardiomyopathies in pediatrics and how the individualized approach impacts the therapy and prognosis of the patient. Through a systematized approach, the five-stage protocol used in our service is presented. These stages bring together clinical evaluation for determining the morphofunctional phenotype, identification of etiology, classification, establishment of prognosis, and the search for personalized therapies.