Detalles de la búsqueda
1.
Activation of γ-globin expression by hypoxia-inducible factor 1α.
Nature
; 610(7933): 783-790, 2022 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36224385
2.
BAFF blockade prevents anti-drug antibody formation in a mouse model of Pompe disease.
Clin Immunol
; 158(2): 140-7, 2015 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25842186
3.
Oral delivery of Acid Alpha Glucosidase epitopes expressed in plant chloroplasts suppresses antibody formation in treatment of Pompe mice.
Plant Biotechnol J
; 13(8): 1023-32, 2015 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26053072
4.
Potent and uniform fetal hemoglobin induction via base editing.
Nat Genet
; 55(7): 1210-1220, 2023 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37400614
5.
Limitations of mouse models for sickle cell disease conferred by their human globin transgene configurations.
Dis Model Mech
; 15(6)2022 06 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35793591
6.
Dual function NFI factors control fetal hemoglobin silencing in adult erythroid cells.
Nat Genet
; 54(6): 874-884, 2022 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35618846
7.
Genetic therapies for the first molecular disease.
J Clin Invest
; 131(8)2021 04 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33855970
8.
Chromothripsis as an on-target consequence of CRISPR-Cas9 genome editing.
Nat Genet
; 53(6): 895-905, 2021 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33846636
9.
Activation of γ-globin gene expression by GATA1 and NF-Y in hereditary persistence of fetal hemoglobin.
Nat Genet
; 53(8): 1177-1186, 2021 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34341563
10.
AAV Gene Therapy Utilizing Glycosylation-Independent Lysosomal Targeting Tagged GAA in the Hypoglossal Motor System of Pompe Mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 15: 194-203, 2019 Dec 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31660421
11.
Genome editing of HBG1 and HBG2 to induce fetal hemoglobin.
Blood Adv
; 3(21): 3379-3392, 2019 11 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31698466
12.
Publisher Correction: Dual function NFI factors control fetal hemoglobin silencing in adult erythroid cells.
Nat Genet
; 54(6): 906, 2022 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35650318
13.
Targeted approaches to induce immune tolerance for Pompe disease therapy.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 3: 15053, 2016.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26858964
14.
Copackaged AAV9 Vectors Promote Simultaneous Immune Tolerance and Phenotypic Correction of Pompe Disease.
Hum Gene Ther
; 27(1): 43-59, 2016 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26603344
15.
Copackaging of multiple adeno-associated viral vectors in a single production step.
Hum Gene Ther Methods
; 25(5): 269-76, 2014 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25143183
16.
Immune responses and hypercoagulation in ERT for Pompe disease are mutation and rhGAA dose dependent.
PLoS One
; 9(6): e98336, 2014.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24897114
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