Precrição off label de medicamentos: definição. áreas de utilização e regulamentação / Off label prescription of medicines: definition, areas of use and regulation

RESUMO

Um medicamento para ser utilizado é preciso um processo de aprovação que procura confirmações da sua eficácia e segurança por meio da realização de ensaios clínicos. A autorização de introdução de um medicamento no mercado, traduz uma razão risco-benefício de modo que, quando o medicamento é empregado nas circunstâncias aprovadas, os benefícios da sua utilização superam os riscos associados. O uso ou prescrição off label de medicamentos consiste em se valer de fármacos de uma forma não aprovada pela entidade reguladora competente. O presente trabalho teve como objetivo revisar o uso ou prescrição off label de medicamentos, ressaltando seu conceito, os motivos que levam a sua existência, as áreas da saúde que mais utilizam esta prática, as respectivas implicações éticas, bem como, os aspectos regulatórios. A pesquisa consistiu de uma revisão do tipo integrativa, realizada nas bases de dados Scielo, Bireme, PubMed e Portal CAPES. Para tanto, utilizou-se artigos publicados nos últimos 10 anos (2010-2020). Foram encontrados 95 artigos, dos quais foram utilizados um total de 69. Por definição, o uso off label de um medicamento é aquele que ocorre em situações diferentes das recomendações da bula. Diversos fatores induzem ao uso off label, como a impossibilidade de estudos clínicos em determinados subgrupos, doenças crônicas terminais e com fisiopatologias semelhantes. Dentre as áreas que mais utilizam essa prática, destacam-se a pediatria, obstetrícia e oncologia. Entre os aspectos éticos e regulatórios, ocorrem diferenças entre os países. Contudo, o uso off label constitui uma realidade incontornável nos sistemas de saúde modernos

ABSTRACT

A drug to be used requires an approval process that seeks confirmation of its efficacy and safety through clinical trials. The authorization to place a medicine on the market reflects a risk-benefit ratio so that when the medicine is used in the approved circumstances, the benefits of its use outweigh the associated risks. The use or off-label prescription of medicines consists of using drugs in a way that has not been approved by the competent regulatory authority. The present study aimed to review the use or off label prescription of medicines, highlighting its concept, the reasons that lead to its existence, the areas of health that most use this practice, the respective ethical implications, as well as the regulatory aspects. The research consisted of an integrative review, carried out in the databases Scielo, Bireme, PubMed and Portal CAPES. For this purpose, articles published in the last 10 years (2010-2020) were used. A total of 95 articles were found, of which a total of 69 were used. By definition, the off-label use of a medication is that which occurs in situations other than the instructions on the package insert. Several factors induce off-label use, such as the impossibility of clinical studies in certain subgroups, terminal chronic diseases and with similar pathophysiology. Among the areas that most use this practice, pediatrics, obstetrics and oncology stand out. Between ethical and regulatory aspects, there are differences between countries. However, off-label use is an unavoidable reality in modern health systems