Does early use of enzyme replacement therapy alter the natural history of mucopolysaccharidosis I? Experience in three siblings.

Laraway, Sarah; Breen, Catherine; Mercer, Jean; Jones, Simon; Wraith, James E

Laraway, Sarah; Breen, Catherine; Mercer, Jean; Jones, Simon; Wraith, James E.

Afiliación

Laraway S; Genetic Medicine, Manchester Academic Health Science Centre, University of Manchester, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust, St. Mary's Hospital, Oxford Road, Manchester M13 9WL, UK.

Mol Genet Metab ; 109(3): 315-6, 2013 Jul.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-23721889

Asunto(s)

Terapia de Reemplazo Enzimático; Iduronidasa/uso terapéutico; Mucopolisacaridosis I/tratamiento farmacológico; Niño; Preescolar; Femenino; Humanos; Lactante; Fenotipo; Hermanos; Resultado del Tratamiento

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Mucopolisacaridosis I / Terapia de Reemplazo Enzimático / Iduronidasa Límite: Child / Child, preschool / Female / Humans / Infant Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Año: 2013 Tipo del documento: Article País de afiliación: Reino Unido

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