Genomic integration of the full-length dystrophin coding sequence in Duchenne muscular dystrophy induced pluripotent stem cells.

Farruggio, Alfonso P; Bhakta, Mital S; du Bois, Haley; Ma, Julia; P Calos, Michele

Farruggio, Alfonso P; Bhakta, Mital S; du Bois, Haley; Ma, Julia; P Calos, Michele.

Afiliación

Farruggio AP; Department of Genetics, Stanford University School of Medicine, Stanford, CA, USA.
Bhakta MS; Department of Genetics, Stanford University School of Medicine, Stanford, CA, USA.
du Bois H; Department of Genetics, Stanford University School of Medicine, Stanford, CA, USA.
Ma J; Department of Genetics, Stanford University School of Medicine, Stanford, CA, USA.
P Calos M; Department of Genetics, Stanford University School of Medicine, Stanford, CA, USA.

Biotechnol J ; 12(4)2017 Apr.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-28139886

Asunto(s)

Distrofina/genética; Terapia Genética; Células Madre Pluripotentes Inducidas; Distrofia Muscular de Duchenne/genética; Animales; Escherichia coli/genética; Regulación de la Expresión Génica; Vectores Genéticos; Genómica; Humanos; Integrasas/genética; Ratones; Distrofia Muscular de Duchenne/patología

Palabras clave

Duchenne muscular dystrophy; Dystrophin; Genomic integration; Human induced pluripotent stem cell; phiC31 integrase

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Distrofina / Distrofia Muscular de Duchenne / Células Madre Pluripotentes Inducidas Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Biotechnol J Asunto de la revista: BIOTECNOLOGIA Año: 2017 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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