Delivery of Oligonucleotides to the Liver with GalNAc: From Research to Registered Therapeutic Drug.

Debacker, Alexandre J; Voutila, Jon; Catley, Matthew; Blakey, David; Habib, Nagy

Debacker, Alexandre J; Voutila, Jon; Catley, Matthew; Blakey, David; Habib, Nagy.

Afiliación

Debacker AJ; MiNA Therapeutics, Translation & Innovation Hub, 80 Wood Lane, London W12 0BZ, UK.
Voutila J; MiNA Therapeutics, Translation & Innovation Hub, 80 Wood Lane, London W12 0BZ, UK.
Catley M; MiNA Therapeutics, Translation & Innovation Hub, 80 Wood Lane, London W12 0BZ, UK.
Blakey D; MiNA Therapeutics, Translation & Innovation Hub, 80 Wood Lane, London W12 0BZ, UK. Electronic address: david.blakey@minatx.com.
Habib N; MiNA Therapeutics, Translation & Innovation Hub, 80 Wood Lane, London W12 0BZ, UK; Department of Surgery & Cancer, Hammersmith Hospital, Imperial College London, Du Cane Road, London W12 0NN, UK.

Mol Ther ; 28(8): 1759-1771, 2020 08 05.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-32592692

Asunto(s)

Acetilgalactosamina; Técnicas de Transferencia de Gen; Terapia Genética; Hígado/metabolismo; Oligonucleótidos/administración & dosificación; Acetilgalactosamina/química; Animales; Portadores de Fármacos/química; Sistemas de Liberación de Medicamentos; Desarrollo de Medicamentos; Evaluación Preclínica de Medicamentos; Terapia Genética/efectos adversos; Terapia Genética/métodos; Hepatocitos/efectos de los fármacos; Hepatocitos/metabolismo; Humanos; Hígado/efectos de los fármacos; Oligonucleótidos/química; Oligonucleótidos/genética; ARN Mensajero/administración & dosificación; ARN Interferente Pequeño/administración & dosificación; Investigación; Investigación Biomédica Traslacional

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Oligonucleótidos / Acetilgalactosamina / Terapia Genética / Técnicas de Transferencia de Gen / Hígado Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Mol Ther Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Año: 2020 Tipo del documento: Article País de afiliación: Reino Unido

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