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1.
Liver-Directed Adeno-Associated Virus-Mediated Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis Type VI.
NEJM Evid;
1(7): EVIDoa2200052, 2022 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38319253
2.
Low incidence of hepatocellular carcinoma in mice and cats treated with systemic adeno-associated viral vectors.
Mol Ther Methods Clin Dev;
20: 247-257, 2021 Mar 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33473358
3.
Non-clinical Safety and Efficacy of an AAV2/8 Vector Administered Intravenously for Treatment of Mucopolysaccharidosis Type VI.
Mol Ther Methods Clin Dev;
6: 143-158, 2017 Sep 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28932756
4.
Low-dose Gene Therapy Reduces the Frequency of Enzyme Replacement Therapy in a Mouse Model of Lysosomal Storage Disease.
Mol Ther;
24(12): 2054-2063, 2016 Dec.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-27658524
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