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1.
Treatment of infantile-onset Pompe disease in a rat model with muscle-directed AAV gene therapy.
Mol Metab;
81: 101899, 2024 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38346589
2.
Seven-year follow-up of durability and safety of AAV CNS gene therapy for a lysosomal storage disorder in a large animal.
Mol Ther Methods Clin Dev;
23: 370-389, 2021 Dec 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34761052
3.
Treatment of skeletal and non-skeletal alterations of Mucopolysaccharidosis type IVA by AAV-mediated gene therapy.
Nat Commun;
12(1): 5343, 2021 09 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34504088
4.
Disease correction by AAV-mediated gene therapy in a new mouse model of mucopolysaccharidosis type IIID.
Hum Mol Genet;
26(8): 1535-1551, 2017 04 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28334745
5.
CNS-directed gene therapy for the treatment of neurologic and somatic mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome).
JCI Insight;
1(9): e86696, 2016 06 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27699273
6.
Progressive neurologic and somatic disease in a novel mouse model of human mucopolysaccharidosis type IIIC.
Dis Model Mech;
9(9): 999-1013, 2016 09 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27491071
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