Detalles de la búsqueda
1.
Exonic knockout and knockin gene editing in hematopoietic stem and progenitor cells rescues RAG1 immunodeficiency.
Sci Transl Med;
16(733): eadh8162, 2024 Feb 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38324638
2.
Small bowel disease prevalence on video capsule endoscopy in chronic granulomatous disease-associated inflammatory bowel disease.
J Gastroenterol Hepatol;
38(12): 2083-2089, 2023 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37743535
3.
The promise of in vivo HSC prime editing.
Blood;
141(17): 2039-2040, 2023 04 27.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37103948
4.
Late-onset enteric virus infection associated with hepatitis (EVAH) in transplanted SCID patients.
J Allergy Clin Immunol;
151(6): 1634-1645, 2023 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36638922
5.
Gastrointestinal and Hepatic Manifestations of Chronic Granulomatous Disease.
J Allergy Clin Immunol Pract;
11(5): 1401-1416, 2023 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36646382
6.
Impact of CRISPR/HDR-editing versus lentiviral transduction on long-term engraftment and clonal dynamics of HSPCs in rhesus macaques.
bioRxiv;
2023 Dec 13.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38168153
7.
Lentivector cryptic splicing mediates increase in CD34+ clones expressing truncated HMGA2 in human X-linked severe combined immunodeficiency.
Nat Commun;
13(1): 3710, 2022 06 28.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35764638
8.
Safety and Efficacy of Ustekinumab in the Inflammatory Bowel Disease of Chronic Granulomatous Disease.
Clin Gastroenterol Hepatol;
20(2): 461-464.e2, 2022 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33813069
9.
Poor T-cell receptor ß repertoire diversity early posttransplant for severe combined immunodeficiency predicts failure of immune reconstitution.
J Allergy Clin Immunol;
149(3): 1113-1119, 2022 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34384841
10.
CRISPR-Cas9-AAV versus lentivector transduction for genome modification of X-linked severe combined immunodeficiency hematopoietic stem cells.
Front Immunol;
13: 1067417, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36685559
11.
CRISPR-targeted MAGT1 insertion restores XMEN patient hematopoietic stem cells and lymphocytes.
Blood;
138(26): 2768-2780, 2021 12 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34086870
12.
Preclinical evaluation for engraftment of CD34+ cells gene-edited at the sickle cell disease locus in xenograft mouse and non-human primate models.
Cell Rep Med;
2(4): 100247, 2021 04 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33948577
13.
Long-term outcomes after gene therapy for adenosine deaminase severe combined immune deficiency.
Blood;
138(15): 1304-1316, 2021 10 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33974038
14.
Correction of X-CGD patient HSPCs by targeted CYBB cDNA insertion using CRISPR/Cas9 with 53BP1 inhibition for enhanced homology-directed repair.
Gene Ther;
28(6): 373-390, 2021 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33712802
15.
Enhanced homology-directed repair for highly efficient gene editing in hematopoietic stem/progenitor cells.
Blood;
137(19): 2598-2608, 2021 05 13.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33623984
16.
Immunodeficiency and bone marrow failure with mosaic and germline TLR8 gain of function.
Blood;
137(18): 2450-2462, 2021 05 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33512449
17.
MAGT1 messenger RNA-corrected autologous T and natural killer cells for potential cell therapy in X-linked immunodeficiency with magnesium defect, Epstein-Barr virus infection and neoplasia disease.
Cytotherapy;
23(3): 203-210, 2021 03.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33051095
18.
NADPH oxidase correction by mRNA transfection of apheresis granulocytes in chronic granulomatous disease.
Blood Adv;
4(23): 5976-5987, 2020 12 08.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33284949
19.
Progressive B Cell Loss in Revertant X-SCID.
J Clin Immunol;
40(7): 1001-1009, 2020 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32681206
20.
Lentiviral gene therapy for X-linked chronic granulomatous disease.
Nat Med;
26(2): 200-206, 2020 02.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31988463