Detalles de la búsqueda
1.
Removal of innate immune barriers allows efficient transduction of quiescent human hematopoietic stem cells.
Mol Ther;
32(1): 124-139, 2024 Jan 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37990494
2.
Gene Therapy for Hemoglobinopathies.
Hum Gene Ther;
34(17-18): 793-807, 2023 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37675899
3.
A single approach to targeting transferrin receptor 2 corrects iron and erythropoietic defects in murine models of anemia of inflammation and chronic kidney disease.
Kidney Int;
104(1): 61-73, 2023 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36990212
4.
Transferrin receptor 2 (Tfr2) genetic deletion makes transfusion-independent a murine model of transfusion-dependent ß-thalassemia.
Am J Hematol;
97(10): 1324-1336, 2022 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36071579
5.
Unique molecular and functional features of extramedullary hematopoietic stem and progenitor cell reservoirs in humans.
Blood;
139(23): 3387-3401, 2022 06 09.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35073399
6.
NCOA4-mediated ferritinophagy in macrophages is crucial to sustain erythropoiesis in mice.
Haematologica;
106(3): 795-805, 2021 03 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32107334
7.
Correcting ß-thalassemia by combined therapies that restrict iron and modulate erythropoietin activity.
Blood;
136(17): 1968-1979, 2020 10 22.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32556142
8.
Hematopoietic stem cell function in ß-thalassemia is impaired and is rescued by targeting the bone marrow niche.
Blood;
136(5): 610-622, 2020 07 30.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32344432
9.
Intrabone hematopoietic stem cell gene therapy for adult and pediatric patients affected by transfusion-dependent ß-thalassemia.
Nat Med;
25(2): 234-241, 2019 02.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30664781
10.
Transient decrease of serum iron after acute erythropoietin treatment contributes to hepcidin inhibition by ERFE in mice.
Haematologica;
104(3): e87-e90, 2019 03.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30266734
11.
Multiple Integrated Non-clinical Studies Predict the Safety of Lentivirus-Mediated Gene Therapy for ß-Thalassemia.
Mol Ther Methods Clin Dev;
11: 9-28, 2018 Dec 14.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30320151
12.
Transferrin receptor 2 is a potential novel therapeutic target for ß-thalassemia: evidence from a murine model.
Blood;
132(21): 2286-2297, 2018 11 22.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30209118
13.
Gene therapy and gene editing strategies for hemoglobinopathies.
Blood Cells Mol Dis;
70: 87-101, 2018 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29336892
14.
Efficient Ex Vivo Engineering and Expansion of Highly Purified Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cell Populations for Gene Therapy.
Stem Cell Reports;
8(4): 977-990, 2017 04 11.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28330619
15.
Plerixafor and G-CSF combination mobilizes hematopoietic stem and progenitors cells with a distinct transcriptional profile and a reduced in vivo homing capacity compared to plerixafor alone.
Haematologica;
102(4): e120-e124, 2017 04.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28034992
16.
The second transferrin receptor regulates red blood cell production in mice.
Blood;
125(7): 1170-9, 2015 Feb 12.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25499454
17.
Deletion of TMPRSS6 attenuates the phenotype in a mouse model of ß-thalassemia.
Blood;
119(21): 5021-9, 2012 May 24.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22490684
18.
Lentiviral vector integration in the human genome induces alternative splicing and generates aberrant transcripts.
J Clin Invest;
122(5): 1653-66, 2012 May.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22523069
19.
Expression of the transcriptional repressor Gfi-1 is regulated by C/EBP{alpha} and is involved in its proliferation and colony formation-inhibitory effects in p210BCR/ABL-expressing cells.
Cancer Res;
70(20): 7949-59, 2010 Oct 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20924107
20.
Targeting autophagy potentiates tyrosine kinase inhibitor-induced cell death in Philadelphia chromosome-positive cells, including primary CML stem cells.
J Clin Invest;
119(5): 1109-23, 2009 May.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19363292